Generium przeprowadzi badania kliniczne leku generycznego stosowanego w leczeniu hipofosfatazji

Zatwierdzenie badania klinicznego będzie ważne do końca 2025 roku. W badaniu weźmie udział łącznie 115 zdrowych ochotników. GNR-104 jest dostępny w postaci roztworu do podawania podskórnego w dawce 100 mg/ml.

Jak wynika z wpisu do Państwowego Rejestru Leków, Generium pozyskało tylko jedną firmę z Petersburga, X7 Research, jako organizację, która przeprowadzi badania.

Alexion po raz pierwszy zarejestrował Strenzik w Rosji w lipcu 2019 r. i zaktualizował rejestrację na początku 2024 r. Regiony zaczęły kupować lek w 2019 r., a Federalne Centrum Zapobiegania i Leczenia Chorób na potrzeby państwowego funduszu „Krąg Dobra” – w czerwcu 2021 r. W 2024 r. ogłoszono 22 przetargi na leki z funduszu na łączną kwotę około 5,4 mld rubli.

Hipofosfatazja to rzadka choroba genetyczna, w przebiegu której dochodzi do obniżenia aktywności enzymu specyficznej dla tkanek fosfatazy alkalicznej, co prowadzi do zaburzeń mineralizacji kości i zębów.

Według systemu SPARK-Interfax, Generium JSC powstało w 2009 roku w obwodzie włodzimierskim. Lek Lantesens (nusinersen) z portfolio operatora, według firmy analitycznej Headway, znajduje się w pierwszej dziesiątce leków o największym wolumenie zakupów dla Kręgu Dobra w 2024 roku. W tym okresie federalne centrum zakupiło Lantesens za łączną kwotę 7,6 miliarda rubli. Lek jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.

W lutym 2025 roku firma biotechnologiczna uzyskała zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych fazy I-II kolejnego leku, który może zostać włączony do planów zamówień Circle of Good: leku do terapii genowej GNR-097, stosowanego w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Według informacji z Państwowego Rejestru Leków, badania kliniczne powinny zakończyć się do końca marca 2030 roku. Obejmą one 42 pacjentów pediatrycznych z DMD. Od 2024 roku w Rosji w leczeniu tej choroby stosuje się lek do terapii genowej Elevidis (delandistrogen mokseparwowek) amerykańskiej firmy Sarepta Therapeutics. Według państwowego funduszu Circle of Good, na zakup importowanego leku w drugiej połowie 2024 roku przeznaczono około 189 milionów dolarów.