Lou Gehrig hastalığı: Lyon'lu bir biyoteknoloji şirketi dünyanın geri kalanının önünde

Dünyanın en nadir görülen hastalığı olarak tanımlanıyor.

Lou Gehrig hastalığı (adını ilk kez 1865 yılında Fransa'da tanımlayan Fransız nörolog Jean-Martin Charcot'dan almıştır) veya amiyotrofik lateral skleroz, motor nöronların ilerleyici ölümü ve ilerleyici kas felciyle karakterize ciddi bir nörodejeneratif hastalıktır. Ortalama olarak 50 ila 70 yaş arasındaki insanları etkiler. Prognoz kötüdür: sonuç genellikle tanıdan sonra ortalama üç ila beş yıl içinde, çoğunlukla solunum kaslarındaki hasara bağlı olarak ölümcüldür. Vakaların yaklaşık %10'unda genetik bir bileşen bulunur (ailesel form) ve %90'ı sporadiktir ve çevresel faktörlerden (tütün, böcek ilaçları, vb.) şüphelenilir ancak kesin olarak belirlenmemiştir.

Henüz kesin bir tedavi yöntemi bulunmamakla birlikte, orta vadeli görünüm umut verici. Lyon merkezli bir biyoteknoloji şirketi olan Axoltis Pharma öne çıkıyor. Şirket, şu anda NX210c adlı bir ilaç adayı geliştiriyor. Bu ilacın etki mekanizması oldukça yenilikçi: kan-beyin bariyerini, yani beyin damarlarının duvarlarını onarmayı içeriyor.

Clermont-Ferrand ve Lyon merkezli 12 kişilik biyofarmasötik şirketinin yönetim kurulu başkanı Yann Godfrin, "Bu etki mekanizmasını öneren tek kişi biz değiliz, ancak bir adım öndeyiz," diye açıklıyor. "Lou Gehrig hastalığı olan hastalarda halihazırda 2. faz klinik denemelerdeyiz." İlk sonuçların Nisan-Mayıs 2026'da alınması bekleniyor.

" NX210c ile şu anda çok az etkili yaklaşımların bulunduğu yerlerde terapötik bir yanıt sağlamayı hedefliyoruz " diye devam ediyor.

Axoltis Pharma, ilaç adayının gelişimini hızlandırmak amacıyla 1,5 milyon avro toplamayı hedefleyen bir kitle fonlaması kampanyası başlatıyor.

"Amacımız 2026 yılında faz 2 klinik çalışmasının sonuçlarını elde etmek, ardından tedavinin yaygınlaşmasını hızlandırmak için büyük bir ilaç şirketine devretmek. "

Ayrıca okuyun: Charcot hastalığı: Axoltis Pharma, başkentini halka açıyor

Axoltis'te 12 kişiyiz, ancak ilaç geliştirme konusunda oldukça deneyimliyiz ve aynı zamanda nörolog olan bir tıbbi direktörümüz var. Nörodejeneratif hastalıklar için NX210c adlı bir ilaç geliştiriyoruz. Şu anda faz 2 klinik çalışmalardayız ve hatta Lou Gehrig hastalığı, amiyotrofik lateral skleroz ve ALS hastaları üzerinde çok yenilikçi bir etki mekanizmasına sahip bir faz 2 klinik çalışmayı bile bitirmek üzereyiz: Kan-beyin bariyeri olarak adlandırılan, yani beynin kan damarlarının duvarını onarmayı içeriyor.

Kan-beyin bariyerini onarmak için bu etki mekanizmasını öneren tek ve her şeyden önce bir adım öndeyiz. Normal, sızdırmayan bir duvarda, kan ve beyin arasında bir mühür bulunur: bu, besin ve oksijenin geçmesine izin verir, ancak bu duvar hasar gördüğünde, bazı durumlarda (beyin sarsıntısı, sistemik iltihaplanma vb.) kanın toksik bileşenleri geçebilir, beyne ulaşabilir, nöroinflamasyona katılabilir ve nörodejenerasyona yol açabilir. İlacımız bu mühürü geri kazandırır ve bu proinflamatuar moleküllerin bu süreci sürdürmesini engeller.

Hayır, ilklerden biriyiz. Dünyadaki tek biz değiliz; bazı büyük ilaç şirketleri ilgileniyor, ama bir adım öndeyiz: Zaten 2. fazdayız, hastalar üzerinde çalışıyoruz. Lou Gehrig hastalığı olan hastalarda yürütülen bu 2. faz, hem hastalık üzerindeki etkiyi hem de kan-beyin bariyeri üzerinde gerçekten bir etkimiz olduğunu kanıtlayacak.

Geleneksel bir bağış toplama kampanyası yürütüyoruz, ancak kitle fonlaması da bunun bir parçası. Aile ofislerinden, büyük melek yatırımcılardan ve köklü yatırımcılardan fon topluyoruz ve bu kitle fonlaması da bunu tamamlıyor. Bu, klinik deney sonuçlarına ulaşmamızı sağlayacak ve Nisan-Mayıs 2026 civarında beklenen toplam 8 milyon avroluk bağış toplama kampanyasının bir parçası. Hedefimiz, ürünü gerekli altyapı ve ekiplere sahip olduğu için bizden çok daha hızlı piyasaya sürebilecek bir ilaç şirketine devretmek.

Bu, birkaç aşamada gerçekleştirilebilir. Sonuçlar gerçekten iyiyse, nihai pazarlamadan önce şefkatli kullanım ve satışlar gerçekleşecektir. Bu durum için neredeyse hiçbir etkili ürün olmadığından, yetkilendirme süreci hızlandırılabilir. 2028-2029 yılları arasında nihai bir pazarlama olacağını düşünebiliriz.

Kesinlikle. CapitalCell web sitesine gidin, Axoltis'e tıklayın ve sayfamıza ulaşın. Nispeten basit; minimum 1.000 € yatırım gerekiyor.