Po otrzymaniu zgody FDA, konkurent BridgeBio dla przebojowego leku Pfizera uzyskuje europejską aprobatę

Firma BridgeBio Pharma otrzymała europejską aprobatę na lek leczący kardiomiopatię będącą następstwem rzadkiej choroby metabolicznej. Umocni to pozycję firmy biotechnologicznej i pozwoli jej przejąć udziały rynkowe od przebojowego leku firmy Pfizer, który jest obecnie standardowym leczeniem.

Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu akoramidisu, który BridgeBio opracowało jako leczenie amyloidozy transtyretynowej (ATTR), choroby, w której mutacja genetyczna prowadzi do nieprawidłowych wersji białka wątrobowego transtyretyny (TTR). Nieprawidłowo sfałdowane białka mogą powodować problemy z nerwami i sercem. Akoramidis firmy BridgeBio, który zostanie wprowadzony do obrotu w Europie pod nazwą Beyonttra, to mała cząsteczka zaprojektowana w celu stabilizacji TTR w celu leczenia kardiomiopatii wywołanej tą chorobą. Firma biotechnologiczna twierdzi, że jej lek jest lepszym stabilizatorem niż leki sprzedawane przez firmę Pfizer. W 2024 r. firma Pfizer odnotowała 3,3 mld USD przychodów z rodziny stabilizatorów TTR Vyndaqel, co stanowi wzrost o 36% w porównaniu z 2023 r.

FDA zatwierdziła lek BridgeBio TTR w listopadzie ubiegłego roku i jest on sprzedawany w USA pod nazwą handlową Attruby. W aktualizacji recept zawartej w raporcie z wyników finansowych za czwarty kwartał i cały rok 2024 firma BridgeBio poinformowała, że ​​od 17 lutego 516 lekarzy przepisujących lek wypisało 1028 unikalnych recept na ten lek od czasu zatwierdzenia w USA. Jest to wzrost w porównaniu z tym, co firma zgłosiła w zeszłym miesiącu podczas dorocznej konferencji JP Morgan Healthcare Conference, co według Leerink Partners wskazuje na poszerzającą się bazę lekarzy przepisujących.

W Europie lek BridgeBio będzie sprzedawany przez Bayer zgodnie z warunkami umowy podpisanej w zeszłym roku. BridgeBio ma otrzymać płatności kamieni milowych i tantiemy ze sprzedaży. Pierwsza płatność wynosi 75 milionów dolarów za zatwierdzenie europejskie.

Poniżej znajduje się podsumowanie innych niedawnych zmian regulacyjnych:

Więcej zatwierdzeń leków na rzadkie choroby

—FDA zatwierdziła lek Mirum Pharmaceuticals chenodiol , markę Ctexli, do leczenia rzadkiej choroby spichrzeniowej lipidów, cerebrotendinous xathomatosis (CTX). To genetyczne zaburzenie metaboliczne powoduje niedobór enzymu ważnego dla rozkładu tłuszczów. Chenodiol to naturalnie występujący ludzki kwas żółciowy. Pod marką Chenodal, chenodiol był sprzedawany do leczenia kamieni żółciowych, ale był stosowany poza wskazaniami jako leczenie CTX. Nowa aprobata FDA sprawia, że ​​Ctexli jest pierwszym zatwierdzonym przez FDA leczeniem CTX. Mirum nabył lek od Travere Therapeutics w 2023 roku.

—Komisja Europejska zatwierdziła Livdelzi , lek Gilead Sciences opracowany na rzadką chorobę wątroby, pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC). Warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obejmuje stosowanie codziennej pigułki w połączeniu z kwasem ursodeoksycholowym, starszym lekiem, który jest standardowym leczeniem PBC. Europejska decyzja dotycząca Livdelzi następuje po zatwierdzeniu leku przez FDA w sierpniu ubiegłego roku . Livdelzi pochodzi z przejęcia Cymabay Therapeutics przez Gilead za 4,3 miliarda dolarów w zeszłym roku.

—FDA zatwierdziła lek Gomekli firmy SpringWorks Therapeutics jako leczenie guzów wywołanych przez rzadkie zaburzenie genetyczne, neurofibromatozę typu 1 (NF1). Zatwierdzenie obejmuje leczenie tych guzów zarówno u dorosłych, jak i u dzieci. To przewaga nad lekiem Koselugo firmy AstraZeneca, który jest zatwierdzony wyłącznie do leczenia pacjentów pediatrycznych z NF1.

—Garadacimab firmy CSL został zatwierdzony w Europie i Japonii do leczenia dorosłych i nastolatków w wieku 12 lat i starszych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Ta rzadka choroba prowadzi do ataków obrzęku tkanki podskórnej. Obrzęk ten może zamknąć drogi oddechowe, narażając pacjenta na ryzyko śmierci. Lek firmy CSL, nazwa handlowa Andembry, to przeciwciało zaprojektowane w celu hamowania aktywowanego czynnika XII, białka, które rozpoczyna kaskadę zdarzeń prowadzących do nieprzewidywalnych ataków obrzęku HAE. Andembry jest nadal poddawany przeglądowi regulacyjnemu w USA, Kanadzie i Szwajcarii.

—Evrysdi, lek sprzedawany przez Roche na rzadką chorobę, rdzeniowy zanik mięśni, jest teraz zatwierdzony w postaci tabletek . Produkt, który został pierwotnie opracowany przez PTC Therapeutics, a później we współpracy z Roche, został po raz pierwszy zatwierdzony w 2020 r. jako płyn podawany za pomocą strzykawki doustnej lub przez sondę żywieniową. Płynny preparat musi być przechowywany w lodówce i z dala od światła. Nowa tabletka Evrysdi oferuje pacjentom prostszą opcję dawkowania, ponieważ można go przechowywać w temperaturze pokojowej.

Zatwierdzenia leków na raka

—Welireg firmy Merck jest obecnie zatwierdzony w Europie jako leczenie dla dorosłych z chorobą von Hillela-Lindaua (VHL), rzadkim schorzeniem genetycznym powodującym łagodne guzy w organizmie, które mogą stać się nowotworowe. Warunkowe zatwierdzenie Komisji Europejskiej obejmuje pacjentów, których VHL nie nadaje się do leczenia operacyjnego i wymaga terapii raka nerkowokomórkowego, naczyniaków zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego lub guzów neuroendokrynnych trzustki. Decyzja komisji obejmuje również leczenie dorosłych z zaawansowanym jasnokomórkowym rakiem nerkowokomórkowym, który rozwinął się po dwóch lub więcej liniach terapii. Welireg to tabletka przyjmowana raz dziennie, zaprojektowana w celu blokowania HIF-2 alfa, hamując zdolność tego białka do przyczyniania się do postępu raka. FDA zatwierdziła Welireg w 2021 r .

—FDA zatwierdziła Romvimza, lek firmy Ono Pharmaceutical na guz olbrzymiokomórkowy pochewki ścięgnistej (TGCT). Lek, który trafił do Ono w 2024 r. w wyniku przejęcia jego twórcy, Deciphera Pharmaceuticals , oferuje wygodniejsze dawkowanie i niższe ryzyko toksyczności wątroby w porównaniu z Turalio, lekiem firmy Daiichi Sankyo, który był pierwszą zatwierdzoną terapią systemową na TGCT.

—Datroway, przeciwciało ukierunkowane na TROP-2 (ADC) od partnerów AstraZeneca i Daiichi Sankyo, uzyskało zatwierdzenie FDA do leczenia zaawansowanego i nieoperacyjnego raka piersi , który jest klasyfikowany jako HR-pozytywny i HER2-negatywny. Będzie konkurować z Trodelvy, ukierunkowane na TROP-2 ADC Gilead Sciences jest już zatwierdzone w tym samym wskazaniu.

—Symbravo firmy Axsome Therapeutics uzyskało zatwierdzenie FDA na ostre leczenie migreny z aurą lub bez niej u dorosłych. Tabletka łączy dwa związki, które oddziałują na wiele ścieżek ataku migreny. Symbravo jest wytwarzany przy użyciu zastrzeżonej technologii Axsome, która umożliwia szybsze osiągnięcie maksymalnego stężenia we krwi i utrzymanie długiego okresu półtrwania. Etykieta Symbravo zawiera ostrzeżenie w czarnej ramce dotyczące ryzyka sercowo-naczyniowego i żołądkowo-jelitowego. Zatwierdzenie oznacza powrót leku, który otrzymał pismo z pełną odpowiedzią FDA w 2022 r. z powodu problemów produkcyjnych.

—Foundation Medicine otrzymała zatwierdzenie FDA dla FoundationOne CDx jako diagnostyki towarzyszącej dla leku na raka mózgu Ojemda. Test wykrywa mutację BRAF V600, którą obejmuje lek opracowany przez Day One Biotherapeutics. FDA zatwierdziła Ojemda w kwietniu ubiegłego roku jako leczenie zaawansowanych przypadków glejaka o niskim stopniu złośliwości u dzieci .

—Adcetris, koniugat przeciwciała i leku (ADC) opracowany przez spółkę zależną Pfizer, Seagen, dodał do swojej etykiety leczenie zaawansowanych przypadków rozlanego chłoniaka z dużych komórek B (DLBCL). Nowe zatwierdzenie obejmuje stosowanie leku w połączeniu z lekami przeciwnowotworowymi Revlimid i Rituxan. Nowe zatwierdzenie FDA opiera się na wynikach fazy 3, które wykazały, że schemat leczenia Adcetris doprowadził do 37% zmniejszenia ryzyka zgonu w porównaniu z Revlimidem, Rituxanem i placebo.

Adcetris został po raz pierwszy zatwierdzony w 2011 r. w leczeniu chłoniaka Hodgkina i układowego chłoniaka anaplastycznego wielkokomórkowego. Lek ma obecnie osiem zatwierdzeń FDA w leczeniu raka. Pfizer ma prawa do leku w USA i Kanadzie; Takeda Pharmaceutical ma prawa do produktu w pozostałych częściach świata.

—Przebojowy lek na raka Calquence firmy AstraZeneca, zatwierdzony po raz pierwszy w 2017 r. do leczenia zaawansowanego chłoniaka płaszcza po co najmniej jednej wcześniejszej linii terapii, jest obecnie zatwierdzony jako leczenie pierwszego rzutu tego rzadkiego i agresywnego nowotworu krwi . Lek, inhibitor BTK, jest pierwszym w swojej klasie zatwierdzonym jako leczenie pierwszego rzutu MCL.

—Lek na raka firmy Amgen, Lumakras, rozszerzył swoją aprobatę FDA na przerzutowego raka jelita grubego, który jest pozytywny pod kątem mutacji KRAS G12c i jest również nieodpowiadający lub oporny na chemioterapię. Przyzwolenie regulacyjne w tym wskazaniu obejmuje stosowanie codziennej pigułki w połączeniu z Vectibix, lekiem przeciwciałowym firmy Amgen zatwierdzonym do leczenia raka jelita grubego. Lumakras został pierwotnie zatwierdzony w 2022 r. jako leczenie niedrobnokomórkowego raka płuc wywołanego mutacją KRAS G12C.

Zatwierdzenia w immunologii

—Lek Galderma Nemluvio otrzymał zatwierdzenie Komisji Europejskiej jako leczenie chorób zapalnych skóry, atopowego zapalenia skóry i świerzbiączki guzkowej. Jednorazowy zastrzyk w miesiącu to przeciwciało zaprojektowane w celu blokowania sygnalizacji IL-31. FDA zatwierdziła Nemluvio w leczeniu świerzbiączki guzkowej i atopowego zapalenia skóry w zeszłym roku.

—Omvoh firmy Eli Lilly, lek biologiczny zatwierdzony po raz pierwszy w 2023 r. jako leczenie wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, dodano do jego etykiety umiarkowanie do ciężko aktywnej choroby Leśniowskiego-Crohna . Lek jest przeciwciałem, które atakuje IL-23p19, białko przyczyniające się do stanu zapalnego przewodu pokarmowego. Wnioski regulacyjne dotyczące choroby Leśniowskiego-Crohna są obecnie rozpatrywane w Europie i Japonii. W przypadku wrzodziejącego zapalenia jelita grubego lek jest zatwierdzony w 44 krajach.

—Palforzia, immunoterapia na alergię na orzeszki ziemne, sprzedawana przez Stallergenes Greer, rozszerzyła zatwierdzone zastosowania produktu w Europie, obejmując leczenie dzieci w wieku od 1 do 3 lat . Pierwotne zatwierdzenie dla Palforzii obejmowało dzieci w wieku od 4 do 17 lat. Nowe zatwierdzenie w Europie nastąpiło około sześciu miesięcy po tym, jak terapia uzyskała podobną decyzję regulacyjną od FDA . Prywatna spółka Stallergenes Greer dodała Palforzię do swojego portfolio produktów na alergię poprzez umowę z Nestlé z 2023 r .

Zatwierdzenia dla leków neurologicznych i przeciwbólowych

—Supernus Pharmaceuticals otrzymało zatwierdzenie FDA dla Onapgo, produktu łączącego lek i urządzenie , który stale wstrzykuje lek apomorfinę w celu leczenia epizodów „off” występujących u pacjentów z chorobą Parkinsona. Onapgo dołącza do linii leków Supernus Parkinson's, która obejmuje Apokyn, produkt w postaci wstrzykiwacza, który podaje apomorfinę, oraz Gocovri, kapsułkę zatwierdzoną do leczenia dyskinezji i off time u pacjentów z chorobą Parkinsona.

— Lek nieopioidowy Journavx firmy Vertex Pharmaceuticals uzyskał aprobatę FDA jako pierwszy w swojej klasie lek na umiarkowany do silnego ostry ból u dorosłych. Tabletka przyjmowana dwa razy dziennie działa na NaV1.8, szlak w obwodowym układzie nerwowym. Leki z tej klasy mają na celu zapobieganie ryzyku uzależnienia, jakie niosą ze sobą opioidy, które uderzają w cele w mózgu.

—FDA zatwierdziła Spravato firmy Johnson & Johnson jako monoterapię dla dorosłych z oporną na leczenie depresją. Pierwotne zatwierdzenie leku w postaci aerozolu do nosa w 2019 r. obejmowało jego stosowanie w połączeniu z doustnym lekiem przeciwdepresyjnym w leczeniu opornej na leczenie depresji u dorosłych.

Zatwierdzenia szczepionek

—Bavarian Nordic otrzymało zatwierdzenie FDA dla swojej szczepionki z wirusopodobnymi cząsteczkami przeciwko chikungunya , która będzie sprzedawana pod nazwą handlową Vimkunya. Zatwierdzenie FDA obejmuje stosowanie szczepionki u osób w wieku 12 lat i starszych. To szerszy zakres niż w przypadku Ixchiq firmy Valneva , która stała się pierwszą zatwierdzoną przez FDA szczepionką przeciwko chikungunya w 2023 r. Ixchiq jest wskazany do stosowania u osób w wieku 18 lat i starszych. Nowe zatwierdzenie firmy Bavarian Nordic zostało uzupełnione o kupon priorytetowego przeglądu chorób tropikalnych, który firma planuje sprzedawać.

—Szczepionka GSK obejmująca pięć grup bakterii wywołujących chorobę meningokokową została zatwierdzona przez FDA do stosowania u osób w wieku od 10 do 25 lat. Szczepionka, nazwana marką Penmenvy, łączy składniki dwóch już dostępnych szczepionek GSK przeciwko meningokokom, Bexsero i Menveo. Penmenvy będzie teraz konkurować z Penbraya firmy Pfizer, która również obejmuje pięć grup bakterii . Obie szczepionki są podawane w postaci dwóch zastrzyków domięśniowych w odstępie sześciu miesięcy.

—Szczepionka przeciwko Covid-19 opracowana przez partnerów Arcturus Therapeutics i CSL jest teraz zatwierdzona w Europie . Szczepionka, nazwana marką Kostaive, wykorzystuje samowzmacniający się RNA. W przeciwieństwie do tradycyjnych szczepionek mRNA, samowzmacniające się szczepionki RNA instruują organizm, aby wytwarzał więcej mRNA i białka w celu wzmocnienia odpowiedzi immunologicznej.

Kostaive został pierwotnie opracowany przez Arcturus. W 2022 r. CSL zapłaciło z góry 200 mln USD za współpracę nad szczepionką. Zgodnie z warunkami umowy Arcturus odpowiada za zgłoszenia regulacyjne w USA i Europie, a także za prace badawczo-rozwojowe nad kandydatami na szczepionki nowej generacji. Spółka zależna CSL, Seqirus, przewodzi wszystkim innym pracom badawczo-rozwojowym w zakresie Covid-19, grypy i innych dziedzin.

Więcej zatwierdzeń regulacyjnych

—Izervay, lek na atrofię geograficzną sprzedawany przez Astellas Pharma, jest teraz zatwierdzony do dłuższego dawkowania . Pierwotne zatwierdzenie produktu w 2023 r. zezwalało na podawanie zastrzyku do oka raz w miesiącu przez okres do 12 miesięcy . Nowe zatwierdzenie usuwa ograniczenie 12 miesięcy. Jednak produkt Astellas nie otrzymał zgody FDA na podawanie co drugi miesiąc. Ta dodatkowa elastyczność postawiłaby go na równi z lekiem na atrofię geograficzną Syfovre firmy Apellis Pharmaceuticals, który jest zatwierdzony do dawkowania miesięcznego i co drugi miesiąc .

—Lek Novo Nordisk Ozempic jest obecnie zatwierdzony do leczenia przewlekłej choroby nerek u pacjentów z cukrzycą typu 2. Przebojowy lek został początkowo zatwierdzony do leczenia cukrzycy typu 2, która jest czynnikiem ryzyka przewlekłej choroby nerek. W kluczowym badaniu wspierającym najnowszą zgodę regulacyjną Ozempic doprowadził do 24% zmniejszenia powikłań choroby nerek w porównaniu z placebo.

—AbbVie's połączenie antybiotyków aztreonam i awibaktam otrzymało aprobatę FDA do leczenia skomplikowanych zakażeń wewnątrzbrzusznych, dając klinicystom kolejne narzędzie do walki z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe. Terapia, która będzie sprzedawana pod nazwą marki Emblaveo, jest wskazana do stosowania w połączeniu z Flagyl, antybiotykiem Pfizer. Emblaveo został opracowany we współpracy z Pfizer. AbbVie ma prawa do komercjalizacji leku w USA i Kanadzie; Pfizer odpowiada za komercjalizację antybiotyku w pozostałych częściach świata.

Wstrzymania kliniczne i niepowodzenia regulacyjne

—FDA wysłała do Harmony Biosciences pismo z odmową złożenia wniosku o pitolistant, lek, który biotechnologia stara się wprowadzić na rynek jako leczenie nadmiernej senności w ciągu dnia u dorosłych cierpiących na idiopatyczną hipersomnię. W badaniu fazy 3 dotyczącym odstawienia leku, tabletka przyjmowana raz dziennie nie osiągnęła istotności statystycznej w porównaniu z placebo. Biotechnologia poinformowała, że ​​badanie rejestracyjne fazy 3 dotyczące idiopatycznej hipersomnii ma się rozpocząć w czwartym kwartale tego roku. Pitolistant jest już dostępny jako leczenie nadmiernej senności w ciągu dnia lub katapleksji u dorosłych cierpiących na narkolepsję, sprzedawany jako Wakix w tym wskazaniu.

—Test fazy 3 Moderny dotyczący jej kandydata na dwusezonową szczepionkę przeciw norowirusom, mRNA-1403, jest objęty wstrzymaniem badań klinicznych przez FDA . Firma poinformowała, że ​​wstrzymanie badań klinicznych jest spowodowane pojedynczym zgłoszeniem zespołu Guillaina-Barrégo, uszkodzenia nerwów, które może być powikłaniem szczepionek. Zdarzenie niepożądane jest badane. Firma nie spodziewa się, aby wstrzymanie badań klinicznych miało wpływ na harmonogram odczytu badań na półkuli północnej, gdzie badanie jest już w pełni zarejestrowane. Czas odczytu danych będzie zależał od narastania przypadków. Na półkuli południowej przygotowywany jest nabór do drugiego sezonu.

—FDA nałożyła wstrzymanie badań klinicznych na Ebvallo, leczenie zaawansowanych przypadków potransplantacyjnej choroby limfoproliferacyjnej z dodatnim wynikiem testu na obecność wirusa Epsteina-Barr. Wstrzymanie nastąpiło kilka dni po tym, jak FDA odrzuciła immunoterapię z powodu ustaleń z inspekcji zakładu produkcyjnego strony trzeciej. Firma stwierdziła, że ​​wstrzymanie badań klinicznych na Ebvallo dotyczy kwestii zgłoszonych w liście z pełną odpowiedzią. Ebvallo, który jest wytwarzany poprzez inżynierię komórek T od zdrowych dawców, został zatwierdzony w Europie w 2022 r .

Zdjęcie: sinonimas, Getty Images