TAK-861, lek wybudzający pacjentów z narkolepsją typu 1

Obecne metody leczenia narkolepsji typu 1 opierają się na łagodzeniu objawów i przynoszą umiarkowaną skuteczność. Teraz międzynarodowe badanie z udziałem ośrodków hiszpańskich, którego wyniki opublikowano w czasopiśmie The New England Journal of Medicine , przedstawia nowy lek, TAK-86, którego skuteczność potwierdzono w badaniu klinicznym fazy 2.

Narkolepsja typu 1 to zaburzenie snu charakteryzujące się nadmierną sennością w ciągu dnia, katapleksją i innymi objawami związanymi z niedoborem sygnalizacji hipokretynergicznej u tych pacjentów. Badanie, w którym wzięło udział 112 osób z różnych regionów świata, wykazało, że TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), selektywny agonista receptora oreksyny 2, znacznie poprawia zdolność do pozostawania w stanie czuwania, zmniejsza senność w ciągu dnia i zmniejsza częstość występowania epizodów katapleksji.

Według danych Hiszpańskiego Towarzystwa Neurologicznego narkolepsja typu 1 jest rzadką chorobą, która dotyka od 20 do 60 osób na 100 000 mieszkańców. Szacuje się, że w Hiszpanii na tę chorobę cierpi około 25 000 osób.

„Wyniki tego badania są obiecujące i sugerują, że TAK-861 może stać się skuteczną opcją terapeutyczną dla pacjentów z narkolepsją typu 1. Poprawa zdolności do pozostawania w stanie czuwania i zmniejszenie senności w ciągu dnia, a także kontrola katapleksji mają bardzo istotny wpływ na jakość życia tych pacjentów” – wyjaśnia Rafael del Río Villegas z Uniwersytetu CEU San Pablo i Fundacji Vithas , jeden z autorów badania.

Badanie kliniczne fazy 2, randomizowane, kontrolowane placebo wykazało, że uczestnicy przyjmujący TAK-861 doświadczyli znacznej poprawy latencji snu w Teście Utrzymania Czuwania (MWT) i Skali Senności Epworth (ESS). Ponadto zaobserwowano znaczącą redukcję tygodniowej częstości występowania epizodów katapleksji.

W badaniu oceniono również bezpieczeństwo i tolerancję TAK-861. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były bezsenność, parcie na mocz i częstomocz . Większość z nich ustępowała w ciągu tygodnia. Nie odnotowano żadnych przypadków hepatotoksyczności, co wskazuje na bezpieczeństwo leku w porównaniu z innymi substancjami stosowanymi wcześniej.

Dla del Río Villegasa wyniki są bardzo obiecujące : „Jesteśmy podekscytowani wynikami tego badania i mamy nadzieję, że TAK-861 (Oveporexton) może dać nową nadzieję pacjentom cierpiącym na narkolepsję typu 1. Będziemy kontynuować dalsze badania, aby potwierdzić te wyniki i zbadać potencjał tego leczenia w badaniach fazy 3”, zauważa.

Dla Carlesa Gaiga, neurologa ze szpitala Hospital Clínic w Barcelonie , badanie kliniczne to „doskonała wiadomość” i potencjalny punkt zwrotny w leczeniu: „Wygląda na to, że będzie to punkt zwrotny”.

W rozmowie z SMC Gaig powiedział, że badanie zostało „bardzo dobrze zaprojektowane i opublikowane w wiodącym czasopiśmie” i że w przeciwieństwie do poprzedniego badania przerwanego z powodu toksyczności wątroby, ten nowy lek „nie wydaje się być hepatotoksyczny”. Wyjaśnia jednak: „To wstępne badanie, faza 2, w którym wzięło udział tylko 90 pacjentów”.