ALS-patiënt doet hartverscheurend verzoek aan Wes Streeting over medicijn om ziekte te vertragen

Een wanhopige moeder met motorneuronziekte (AMD) heeft een hartverscheurende boodschap gedeeld voor Wes Streeting , waarin ze hem smeekt haar te helpen toegang te krijgen tot een baanbrekende behandeling die haar symptomen zou kunnen vertragen. Seckin McGuirk, 57, kreeg vorig jaar de diagnose ALS (Ademhalingsmoeilijkheden) die wordt veroorzaakt door de SOD1-genmutatie, waartegen een nieuw medicijn genaamd Tofersen kan worden gericht. Maar ondanks dat de medicatie gratis aan de NHS wordt aangeboden, is geen enkel ziekenhuis bereid de kosten te dragen voor het bed en de zorg die ze nodig heeft om er toegang toe te krijgen.

Naar verluidt ontvangen zo'n 40 patiënten tofersen via de regeling, maar ongeveer 20 krijgen onterecht geen toegang. Seckin doet een beroep op de minister van Volksgezondheid om in te grijpen en toegang te garanderen voor iedereen die er baat bij zou kunnen hebben en schrijft: "Op de Labour- conferentie van vorig jaar zei u dat de NHS een tweeledige dienst is geworden. U hebt gelijk. Waarom zou het anders de levens van sommige mensen redden door hen tofersen te geven, maar niet die van mij en anderen in dezelfde situatie?

"Elke dag verergeren mijn MND-symptomen. Jij hebt de macht. Gebruik die alsjeblieft." De SOD1-genmutatie is de oorzaak van ongeveer één op de vijftig gevallen van MND. Tofersen werkt door de productie van giftige eiwitten te stoppen.

Twee weken geleden werd het middel in het Verenigd Koninkrijk goedgekeurd voor gebruik door de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). Deze instantie beoordeelt of nieuwe medicijnen veilig en effectief zijn.

Maar het National Institute for Health and Care Excellence zal naar verwachting maanden nodig hebben om te beslissen of het medicijn kosteneffectief genoeg is om routinematig door de NHS te worden voorgeschreven.

Ondertussen biedt Biogen, de fabrikant van tofersen, de behandeling gratis aan de NHS aan via een early access-regeling. Slechts enkele ziekenhuizen doen echter mee en geen enkel ziekenhuis heeft de capaciteit om Seckin, de moeder van één, te behandelen.

De zorg die nodig is om het medicijn toe te dienen, waarvoor elke maand een lumbaalpunctie in het ziekenhuis nodig is, wordt geschat op £ 15.000 tot £ 30.000 per patiënt per jaar.

Seckin uit Rugby in Warwickshire richtte zich rechtstreeks tot de heer Streeting en voegde daaraan toe: “Elke dag wordt de lijst met dingen die ik kan doen korter.

"Wes, ik vraag je, eerlijk en oprecht, hoe zou jij je voelen als je in mijn schoenen stond? Of als het je vrouw, je moeder, je vader was, of, God verhoede, als je eigen kinderen met deze verwoestende ziekte te maken zouden krijgen?

"Je lichaam gaat ten onder, er is hoop, maar die hoop wordt tegengehouden door bureaucratie, complexiteit en een gebrek aan financiering. We hebben geen behoefte aan meer gevechten; we hebben de NHS nodig om ons te steunen, te begeleiden en bij te staan. Hulp mag niet aan sommigen worden aangeboden terwijl anderen achterblijven."

Ook patiënten in andere delen van het Verenigd Koninkrijk, waaronder Ellis Millard (32) uit Pontypridd in Wales , willen het medicijn graag hebben. Zijn moeder overleed in juni 2021 aan ALS en bij hem werd de diagnose gesteld in november 2023.

Ellis zei dat zijn toestand "vrij snel" was verslechterd tijdens het wachten op toegang tot tofersen. Hij legde uit dat het medicijn hem "een sprankje hoop" zou geven en voegde eraan toe: "Ik ben nu nog steeds erg onafhankelijk, maar als ik de behandeling niet krijg, zou ik dat kunnen verliezen. Het betekent dat ik onafhankelijk kan zijn en een goede kwaliteit van leven kan hebben."

"Ik heb het gevoel dat ik geen basiszorg krijg. Er is een behandeling die me kan helpen, en toch moet ik vechten om die te krijgen. Dit ondanks alle stress die gepaard gaat met de diagnose van een terminale ziekte."

Een video waarin Seckin haar bericht voorleest, wordt gedeeld op sociale media door de Motor Neurone Disease Association. Richard Evans, directeur betrokkenheid van de liefdadigheidsinstelling, zei dat patiënten zoals zij en Ellis "geen tijd hebben om te wachten".

Hij voegde toe: "Elke dag dat mensen dit medicijn missen, betekent een dag dat hun MND-symptomen verergeren.

Tofersen blijft gratis en is nu goedgekeurd door de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). We kunnen niet accepteren dat de middelen om deze levensreddende behandeling toe te dienen aan Seckin en slechts 20 andere mensen met SOD1 MND, niet beschikbaar zijn.

"De minister van Volksgezondheid, Wes Streeting, heeft de bevoegdheid om in te grijpen. De parlementaire groep van alle partijen voor MND heeft een ontmoeting met hem aangevraagd. We hebben hem dringend verzocht te luisteren en met ons in gesprek te gaan. We hopen dat hij nu rechtop gaat zitten en deze krachtige boodschap ter harte neemt. Deze schokkende situatie kan niet langer duren."

Een woordvoerder van het ministerie van Volksgezondheid en Sociale Zorg zei: "Deze regering zet zich in om de zorg voor mensen met neurologische aandoeningen, waaronder MND, te verbeteren en ervoor te zorgen dat zij de ondersteuning en behandeling krijgen die ze nodig hebben."