Generium realizará ensayos clínicos de un fármaco genérico para el tratamiento de la hipofosfatasia

La aprobación del ensayo clínico tendrá vigencia hasta finales de 2025. Participarán en el estudio 115 voluntarios sanos. GNR-104 se presenta como solución para administración subcutánea en una dosis de 100 mg/ml.

Según indica la entrada del Registro Estatal de Medicamentos, Generium sólo atrajo a una empresa de San Petersburgo, X7 Research, como organización que realizará la investigación.

Alexion registró Strenzik por primera vez en Rusia en julio de 2019 y renovó su registro a principios de 2024. Las regiones comenzaron a adquirir el medicamento en 2019, y el Centro Federal para la Prevención y el Tratamiento de Enfermedades, para cubrir las necesidades del fondo estatal "Círculo del Bien", en junio de 2021. En 2024, se anunciaron 22 licitaciones para los pacientes del fondo por un total de aproximadamente 5.400 millones de rublos.

La hipofosfatasia es un trastorno genético poco común en el que se reduce la actividad de la enzima fosfatasa alcalina específica del tejido, lo que provoca una mineralización deficiente de los huesos y los dientes.

Según el sistema SPARK-Interfax, Generium JSC se fundó en 2009 en la región de Vladímir. El medicamento Lantesens (nusinersen), del portafolio del operador, según la empresa de análisis Headway, se encuentra entre los diez medicamentos con mayor volumen de compras para el Círculo del Bien en 2024. Durante este período, el centro federal adquirió Lantesens por un total de 7.600 millones de rublos. El medicamento se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal.

En febrero de 2025, la empresa biotecnológica recibió la aprobación para los ensayos clínicos de fase I-II de otro fármaco que podría incluirse en los planes de adquisición del Círculo del Bien: el fármaco de terapia génica GNR-097 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según la información del Registro Estatal de Medicamentos, los ensayos clínicos deberían completarse a finales de marzo de 2030. Participarán en ellos 42 pacientes pediátricos con DMD. Desde 2024, el fármaco de terapia génica Elevidis (delandistrógeno moxeparvovec) de la empresa estadounidense Sarepta Therapeutics se utiliza en Rusia para tratar esta enfermedad. Según el fondo estatal Círculo del Bien, se asignaron aproximadamente 189 millones de dólares para la compra del fármaco importado en el segundo semestre de 2024.