Siete nuevos ingredientes activos en la línea de salida para su lanzamiento al mercado europeo

Ámsterdam. A pesar del verano y las vacaciones, las actividades de revisión bajo el paraguas de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) siguen siendo productivas: en la reciente reunión del panel de expertos en medicina humana del CHMP, un total de 13 medicamentos recibieron una recomendación para su comercialización: siete nuevos principios activos, cuatro biosimilares y dos genéricos. Las siguientes innovaciones en principios activos recibieron una opinión positiva:

Levacetil-leucina de IntraBio, empresa texana que desarrolla medicamentos huérfanos. Esta opción oral para el tratamiento del tipo C de la enfermedad hereditaria de Niemann-Pick (en adultos y niños) se comercializará bajo la marca ^Aqneursa® . El fármaco está aprobado en EE. UU. desde septiembre de 2024. Según informes, la levacetil-leucina se utiliza en combinación con miglustat o como monoterapia si los pacientes no toleran miglustat.

Sebetralstat ( ^Ekterly® ), el primer medicamento oral para el tratamiento agudo del angioedema hereditario, estará próximamente disponible en el mercado. La recomendación de aprobación se aplica a pacientes mayores de 12 años. La empresa es KalVista Pharma, una startup biotecnológica con sede en Framingham, Massachusetts.

Vimseltinib ( ^Romvimza® ) se utiliza para tratar a pacientes adultos con tumores de células gigantes tenosinoviales (TGCT) para quienes la cirugía no es una opción. Este inhibidor oral del CSF1R es fabricado por Deciphera, una empresa estadounidense con sede en Waltham, Massachusetts, fundada en 2003 y especializada en nuevos fármacos contra el cáncer.

El oligonucleótido antisentido olezarsen ( ^Tryngolza® ) está indicado para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar, como complemento a la dieta. Según Inonis Pharma, fabricante con sede en California, este es el primer enfoque farmacológico para esta indicación. El fármaco, de administración subcutánea, está aprobado en EE. UU. desde diciembre de 2024.

Vorasidenib ( ^Voranigo® ), otro inhibidor oral de la isocitrato deshidrogenasa de la línea de desarrollo de la farmacéutica francesa Servier, ha recibido una recomendación de aprobación a nivel europeo. La indicación inicial es la monoterapia para pacientes adultos y pediátricos (de 12 años o más) con astrocitoma u oligodendroglioma de grado 2 con mutaciones en IDH1 o IDH2 tras una resección quirúrgica.

Zuranolona es un modulador del receptor GABA comercializado por Biogen bajo el nombre de ^Zurzuvae® para la depresión posparto (DPP) en adultos. Este esteroide neuroactivo se desarrolló en colaboración con la empresa emergente estadounidense Sage Therapeutics, cuyo primer producto patentado, ya aprobado en su mercado nacional, se espera que se ofrezca próximamente en Europa.

El séptimo y último nuevo fármaco candidato que recibió una recomendación de aprobación a nivel de la UE en la reunión de julio del CHMP es lenacapavir ( ^Yeytuo® ) de Gilead. Este fármaco antiviral, destinado a la profilaxis preexposición al VIH, solo requiere inyecciones subcutáneas dos veces al año. Como se informó previamente, el fabricante no tiene previsto comercializarlo actualmente en Alemania.

(cw)