Generium führt klinische Studien mit einem Generikum zur Behandlung von Hypophosphatasie durch

Die Genehmigung für die klinische Studie ist bis Ende 2025 gültig. Insgesamt werden 115 gesunde Freiwillige an der Studie teilnehmen. GNR-104 wird als Lösung zur subkutanen Verabreichung in einer Dosierung von 100 mg/ml angeboten.

Wie aus dem Eintrag im staatlichen Arzneimittelregister hervorgeht, konnte Generium mit X7 Research nur ein Unternehmen aus St. Petersburg als Organisation für die Durchführung der Forschung gewinnen.

Alexion hat Strenzik in Russland erstmals im Juli 2019 registriert und die Registrierung Anfang 2024 aktualisiert. Die Regionen begannen 2019 mit dem Kauf des Medikaments, das Föderale Zentrum für die Prävention und Behandlung von Krankheiten für den Bedarf des staatlichen Fonds „Kreis des Guten“ im Juni 2021. Im Jahr 2024 wurden für die Stationen des Fonds 22 Ausschreibungen im Gesamtwert von rund 5,4 Milliarden Rubel veröffentlicht.

Hypophosphatasie ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der die Aktivität des Enzyms gewebespezifische alkalische Phosphatase reduziert ist, was zu einer beeinträchtigten Mineralisierung von Knochen und Zähnen führt.

Laut SPARK-Interfax wurde Generium JSC 2009 in der Region Wladimir gegründet. Das Medikament Lantesens (Nusinersen) aus dem Portfolio des Betreibers gehört laut dem Analyseunternehmen Headway zu den zehn Medikamenten mit dem größten Einkaufsvolumen im Circle of Good im Jahr 2024. In diesem Zeitraum kaufte das Bundeszentrum Lantesens für insgesamt 7,6 Milliarden Rubel. Das Medikament wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie eingesetzt.

Im Februar 2025 erhielt das Biotech-Unternehmen die Genehmigung für klinische Studien der Phase I-II für ein weiteres Medikament, das in die Beschaffungspläne von Circle of Good aufgenommen werden könnte: das Gentherapeutikum GNR-097 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Laut Angaben des staatlichen Arzneimittelregisters sollen die klinischen Studien bis Ende März 2030 abgeschlossen sein. An den Studien werden 42 pädiatrische Patienten mit DMD teilnehmen. Seit 2024 wird das Gentherapeutikum Elevidis (Delandistrogen Moxeparvovec) des amerikanischen Unternehmens Sarepta Therapeutics in Russland zur Behandlung dieser Krankheit eingesetzt. Nach Angaben des staatlichen Fonds Circle of Good wurden für den Kauf des importierten Medikaments in der zweiten Jahreshälfte 2024 rund 189 Millionen US-Dollar bereitgestellt.