Новая надежда для больных глаукомой: генная терапия вместо ежедневных капель

Ученые Медицинской школы Стэнфордского университета протестировали новый метод лечения глаукомы с помощью генной инженерии на мышах. Вместо ежедневных капель достаточно ежемесячной дозы безопасного препарата, снижающего глазное давление. Это может стать прорывом для миллионов больных по всему миру.

Глаукома — одна из самых распространенных причин слепоты в мире. Она вызвана, в том числе, избыточным давлением в глазных яблоках, вызванным скоплением жидкости внутри глаза. Сегодня пациентам зачастую приходится ежедневно использовать капли, которые, хотя и эффективны, связаны с риском побочных эффектов — от замедления сердечного ритма до метаболических нарушений и проблем с почками. Более того, многие пациенты забывают регулярно принимать свои лекарства.

Группа ученых из Медицинской школы Стэнфордского университета решила проверить, можно ли подойти к проблеме иначе — у истоков. В исследовании, опубликованном в престижном журнале PNAS Nexus , они описали использование технологии CRISPR для временного «отключения» двух генов, которые отвечают за выработку жидкости в глазу. Эксперимент проводился на мышах с глаукомой. Результат? Значительное снижение глазного давления — без постоянных изменений в генетическом материале.

Новая терапия может значительно улучшить жизнь пациентов с глаукомой. Вместо того, чтобы закапывать капли в глаза каждый день, новый препарат можно вводить раз в месяц или, возможно, даже реже. Это не только вопрос удобства, но и безопасности — снижения побочных эффектов и риска ошибок дозировки.

Однако прежде чем терапию начнут применять на людях, необходимы дальнейшие этапы исследований. Ученые должны определить, в частности, наилучший способ введения препарата и его оптимальную дозу. Тем не менее, результаты эксперимента дают надежду на более эффективную и менее обременительную борьбу с глаукомой.

Глаукома — хроническое заболевание глаз, вызывающее постепенное повреждение зрительного нерва. Чаще всего оно вызвано избыточным давлением внутри глазного яблока, возникающим из-за нарушения оттока водянистой влаги — жидкости, циркулирующей в глазу.

Повреждение зрительного нерва прогрессирует медленно, часто бессимптомно в течение длительного времени, пока не возникнут необратимые дефекты поля зрения, а на поздних стадиях — слепота. Глаукома является одной из основных причин необратимой потери зрения в мире, поэтому ранняя диагностика и регулярный мониторинг так важны.

Источник: ПАП