Исследования, 40 лет IRCCS Bambino Gesù: новая лаборатория генной терапии

От первой детской трансплантации сердца до первой генной терапии солидных опухолей детская больница «Бамбино Джезу» в Риме всегда была «больницей для сложных случаев». История первых 40 лет её существования как Научно-исследовательского лечебного института (IRCCS) празднуется сегодня утром на мероприятии «Исследования для лечения» в штаб-квартире в Сан-Паоло. В мероприятии приняли участие государственный секретарь Святого Престола кардинал Пьетро Паролин, министр здравоохранения Орацио Скиллачи, президент региона Лацио Франческо Рокка и мэр Рима Роберто Гальтьери. «Это важный момент, чтобы подчеркнуть присутствие и роль детской больницы «Бамбино Джезу» в католическом и итальянском здравоохранении», — заявил журналистам государственный секретарь Святого Престола кардинал Пьетро Паролин, входя в здание. «Я здесь, чтобы подчеркнуть этот аспект».

Новая лаборатория генной терапии Bambino Gesù была профинансирована Национальным исследовательским советом (NRRP)-NextGenerationEU через Министерство университетов и исследований и благодаря проекту, реализуемому Национальным исследовательским центром по разработке генной терапии и РНК-препаратов. Новая лаборатория, занимающая площадь около 700 квадратных метров, представляет собой значительный шаг вперед в исследовании и лечении детских онкогематологических и иммунологических заболеваний. Она оснащена самыми передовыми технологиями для исследования и разработки генетически модифицированных клеточных препаратов, которые будут производиться в соседней фармацевтической лаборатории Bambino Gesù, расположенной на территории исследовательских лабораторий, открытых в 2014 году на территории Сан-Паоло-фуори-ле-Мура, одной из крупнейших в Европе в области педиатрии. Новое здание позволит интернализировать всю цепочку производства передовых терапевтических препаратов, что значительно увеличит производственные мощности и доступность лечения. Это позволит нам лечить большее количество детей быстрее и с меньшими затратами, делая инновационные методы лечения более доступными и внося решающий вклад в борьбу с онкологическими, генетическими и иммуноопосредованными заболеваниями в детском возрасте. «Новая лаборатория генной терапии – это результат совместных усилий Bambino Gesù и других партнёров Национального исследовательского центра по разработке генной терапии и РНК-препаратов», – заявил профессор Франко Локателли, руководитель Центра клинических исследований онкогематологии и клеточной терапии в Bambino Gesù. «Вместе мы создаём научную и продуктивную экосистему, способную ускорить разработку передовых методов лечения и сделать их доступными для детей и семей, которые в них больше всего нуждаются. Это инвестиция в будущее детской медицины и надежда многих семей, которые смогут рассчитывать на методы лечения, разработанные и разработанные исключительно в нашей стране».

За 40 лет работы в качестве IRCCS, Bambino Gesù создала «уникальную модель интеграции исследований и лечения», став поистине «больницей для сложных случаев». Сегодня, как отмечают в больнице, она является ведущим педиатрическим IRCCS в Италии по объёму научных результатов и количеству исследовательских проектов. С момента первой трансплантации сердца ребёнку в Италии (1986 год) больница продолжает расширять границы детской медицины. В 1994 году был создан Комитет по этике, гарантирующий научную строгость и защиту пациентов; в 1997 году были открыты отделения иммуноинфектологии и трансплантации костного мозга, что проложило путь к развитию клеточной терапии будущего.

Благодаря Лаборатории робототехники и анализа движения (2000 г.) и Центру клинических испытаний (2010 г.) клинические и трансляционные исследования нашли новые применения и специализированные инструменты. С тех пор был достигнут целый ряд достижений: первое в мире постоянное искусственное сердце для детей (2010 г.), первая трансплантация генетически модифицированных стволовых клеток от родителя ребенку (2014 г.), первая в Италии CAR-T-клеточная терапия (2018 г.) и, в 2024 г., первая в мире CAR-T-клеточная терапия для лечения детских аутоиммунных заболеваний. Больница «Бамбино Джезу» входит в пять тематических сетей IRCCS и 20 европейских референтных сетей (ERN) по редким заболеваниям. Она активно сотрудничает с 2500 другими исследовательскими организациями, 80% из которых – международные.

«Сорок лет назад мир педиатрии сильно отличался от того, что мы знаем сегодня», — сказал в своём выступлении научный руководитель Bambino Gesù Андреа Онетти Муда. «Возможности лечения были ограничены, исследования плохо интегрировались с клинической практикой, а технологии всё ещё находились на зачаточном уровне. И всё же уже тогда прорастало маленькое семя: видение объединения заботы о самых уязвимых с мощью научных исследований. Это видение стало реальностью, и произошло это быстрее и в больших масштабах, чем кто-либо мог себе представить. Десятки тысяч детей получили ранее недоступное лечение в нашей больнице. И многие семьи смогли с надеждой смотреть в будущее».

А ещё есть исследовательское отделение Bambino Gesù, которое славится своими показателями: в 2024 году было опубликовано 1293 научных публикации с импакт-фактором 4651. В исследованиях на различных должностях участвовали две тысячи человек, велось 458 активных исследовательских проектов и проводилось 550 клинических испытаний. Bambino Gesù также занимается крупнейшей в стране группой пациентов с редкими заболеваниями у детей. За последние 10 лет здесь было обнаружено и описано более 100 новых генов, ответственных за эти заболевания. В больнице было проведено более 1200 трансплантаций органов и более 2500 трансплантаций костного мозга, подавляющее большинство из которых пришлось на последние 15 лет, в течение которых она являлась центром с самой высокой активностью в стране.

В ходе круглого стола, посвящённого настоящему и будущему исследований в Bambino Gesù, «сформировалось видение персонализированной и коллективной медицины: исследований, которые разрабатывают индивидуальные методы лечения для каждого ребёнка, но при этом стремятся сделать эти открытия доступными для всех пациентов, как детей, так и взрослых. Стратегические решения, принятые в последние годы в целях развития исследований в области передовых методов лечения, сегодня оказываются решающими, а их преимущества выходят за рамки онкологии и приносят пользу не только детям, проходящим лечение в Bambino Gesù, но и другим центрам, а также взрослым», — подчёркивается в заявлении больницы.

Функциональная генетика опирается на лабораторию зебровых рыб, «которая позволяет нам быстро валидировать новые гены заболеваний и эмпирически подтверждать механизмы, вызывающие заболевание у каждого отдельного пациента. В ревматологии открытие «воспалительной сигнатуры» при синдроме активации макрофагов помогло сделать некогда часто смертельную болезнь излечимой, предоставив модель для других заболеваний с воспалительным компонентом», – говорится далее в заявлении. «Регенеративная медицина и 3D-печать, над которыми уже работает больница, позволят нам реконструировать индивидуальные ткани и органы, а инновационное использование аппарата экстракорпоральной перфузии, изначально разработанного для сохранения трансплантированных органов, теперь позволяет нам сохранять больные, эксплантированные органы живыми для изучения их патологий, тестирования новых терапевтических моделей и их регенерации для подготовки к трансплантации. Все эти направления демонстрируют, как исследовательская модель Bambino Gesù сочетает в себе инновации, точность и индивидуальный подход, стремясь воплотить научное совершенство в конкретные методы лечения для каждого пациента».