Generium realizará ensaios clínicos com medicamento genérico para tratamento de hipofosfatasia

A aprovação do ensaio clínico será válida até o final de 2025. Participarão do estudo 115 voluntários saudáveis. O GNR-104 é apresentado como uma solução para administração subcutânea na dosagem de 100 mg/ml.

Conforme indicado na entrada do Registro Estadual de Medicamentos, a Generium atraiu apenas uma empresa de São Petersburgo, a X7 Research, como a organização que conduzirá a pesquisa.

A Alexion registrou o Strenzik pela primeira vez na Rússia em julho de 2019 e atualizou seu registro no início de 2024. As regiões começaram a comprar o medicamento em 2019, e o Centro Federal de Prevenção e Tratamento de Doenças para as necessidades do fundo estadual "Círculo do Bem" - em junho de 2021. Em 2024, 22 licitações foram anunciadas para as enfermarias do fundo, totalizando cerca de 5,4 bilhões de rublos.

Hipofosfatasia é uma doença genética rara na qual a atividade da enzima fosfatase alcalina específica do tecido é reduzida, levando à mineralização prejudicada dos ossos e dentes.

De acordo com o sistema SPARK-Interfax, a Generium JSC foi fundada em 2009 na região de Vladimir. O medicamento Lantesens (nusinersen) do portfólio da operadora, segundo a empresa de análise Headway, está entre os dez medicamentos com maior volume de compras para o Círculo do Bem em 2024. Durante esse período, o centro federal adquiriu o Lantesens por um total de 7,6 bilhões de rublos. O medicamento é usado para tratar atrofia muscular espinhal.

Em fevereiro de 2025, a empresa de biotecnologia recebeu aprovação para os ensaios clínicos de fase I-II de outro medicamento que pode ser incluído nos planos de aquisição do Circle of Good: o medicamento de terapia genética GNR-097 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). De acordo com informações do Registro Estadual de Medicamentos, os ensaios clínicos devem ser concluídos até o final de março de 2030. Eles envolverão 42 pacientes pediátricos com DMD. Desde 2024, o medicamento de terapia genética Elevidis (delandistrogênio moxeparvovec), da americana Sarepta Therapeutics, tem sido usado na Rússia para tratar essa doença. De acordo com o fundo estatal Circle of Good, cerca de US$ 189 milhões foram alocados para a compra do medicamento importado no segundo semestre de 2024.