Nowa metoda łącząca sztuczną inteligencję i edycję genów zwiększa precyzję terapii genowych.

Zespół naukowy opracował nową metodę edycji DNA , która łączy najnowocześniejszą inżynierię genetyczną ze sztuczną inteligencją (AI). Ta nowa technika toruje drogę do dokładniejszego modelowania chorób u ludzi i kładzie podwaliny pod terapie genowe nowej generacji.

Precyzyjna i selektywna edycja DNA poprzez niewielkie mutacje punktowe lub integrację genów z wykorzystaniem CRISPR/Cas ma ogromny potencjał zastosowań w biotechnologii i terapii genowej.

Chociaż kluczowe jest , aby te edycje nie powodowały niepożądanych zmian genetycznych i zachowywały integralność genomu, aby uniknąć skutków ubocznych, naprawa DNA czasami powoduje błędy genetyczne. Zespół naukowców z Uniwersytetu w Zurychu (UZH), Uniwersytetu w Gandawie w Belgii i Politechniki Federalnej w Zurychu (ETH) opracował nową metodę, która znacząco zwiększa precyzję edycji genomu.

Dokonali tego za pomocą narzędzia opartego na sztucznej inteligencji o nazwie Pythia , które przewiduje, w jaki sposób komórki naprawiają swoje DNA po jego rozcięciu za pomocą narzędzi do edycji genów, takich jak CRISPR/Cas9. „Nasz zespół opracował maleńkie szablony do naprawy DNA , które działają jak klej molekularny i kierują komórką, wprowadzając precyzyjne zmiany genetyczne” – mówi Thomas Naert, pionier tej technologii na UZH i badacz podoktorancki na Uniwersytecie w Gandawie.

Te zaprojektowane przez sztuczną inteligencję szablony zostały najpierw przetestowane w hodowlach komórek ludzkich , gdzie umożliwiły niezwykle precyzyjną edycję i integrację materiału genetycznego, a następnie potwierdzone na innych organizmach , takich jak Xenopus, mała tropikalna żaba wykorzystywana w badaniach biomedycznych, oraz na żywych myszach, gdzie badaczom udało się z powodzeniem edytować DNA komórek mózgowych.

Uczenie się i przewidywanie wzorców naprawy DNA

„Naprawa DNA przebiega według wzorców; nie jest losowa. A Pythia wykorzystuje te wzorce na naszą korzyść” – zauważa Naert. Tradycyjnie, gdy CRISPR przecina DNA, naukowcy polegają na naturalnych mechanizmach naprawy komórki , aby naprawić pęknięcie. Jednak chociaż te naprawy przebiegają według przewidywalnych wzorców, mogą prowadzić do niepożądanych skutków, takich jak zniszczenie otaczających genów.

„Zamodelowaliśmy na dużą skalę proces naprawy DNA, który podlega spójnym regułom, których sztuczna inteligencja potrafi się nauczyć i przewidzieć ” – mówi. Co więcej, metoda ta może być również wykorzystywana do fluorescencyjnego znakowania określonych białek.

„To niezwykle potężne narzędzie , ponieważ pozwala nam bezpośrednio obserwować, jak poszczególne białka działają w zdrowych i chorych tkankach” – mówi. Kolejną zaletą nowej metody jest to, że działa ona dobrze we wszystkich komórkach , nawet w narządach, które nie ulegają podziałom komórkowym, takich jak mózg, jak wynika z badań.

Wyrocznia Delphi edycji genów

Nazwa Pytia pochodzi od imienia arcykapłanki wyroczni w świątyni Apollina w Delfach w starożytności, która w przeszłości była proszona o przepowiadanie przyszłości. Podobnie, to nowe narzędzie pozwala naukowcom przewidywać wyniki edycji genów z niezwykłą dokładnością.

„Tak jak meteorolodzy wykorzystują sztuczną inteligencję do przewidywania pogody, my wykorzystujemy ją do przewidywania reakcji komórek na interwencje genetyczne. Tego rodzaju zdolność predykcyjna jest niezbędna, jeśli chcemy, aby edycja genów była bezpieczna , niezawodna i użyteczna klinicznie” – mówi Soeren Lienkamp z UZH i ETH w Zurychu, główny autor badania.

„Najbardziej ekscytuje nas nie tylko sama technologia, ale także możliwości, jakie otwiera. Pythia łączy wielkoskalowe prognozowanie sztucznej inteligencji z rzeczywistymi systemami biologicznymi . Od hodowli komórkowych po całe zwierzęta, to ścisłe powiązanie między modelowaniem a eksperymentowaniem jest coraz bardziej przydatne, na przykład w precyzyjnych terapiach genowych” – dodaje Lienkamp.

Praca ta otwiera nowe możliwości zrozumienia chorób genetycznych i opracowania terapii genowych, w tym terapii chorób neurologicznych, które będą bezpieczniejsze i skuteczniejsze.