Czym jest choroba rzadka lub sieroca? Oto jak tłumaczą to eksperci.

Tak zwane choroby rzadkie lub sieroce dotykają zaledwie kilka osób na całym świecie. Ich przebieg jest dość złożony, a diagnoza może zająć kilka lat, zwłaszcza biorąc pod uwagę, że ich leczenie jest mało skuteczne. Co mówią specjaliści na temat tego typu schorzeń?

Według informacji opublikowanych na stronie internetowej Cleveland Clinic, osoby z tego typu chorobami zdają sobie sprawę z nietypowej liczby zachorowań i dolegliwości związanych z ich problemami zdrowotnymi. Zdają sobie również sprawę, że proces ten może być dość wyczerpujący, a co za tym idzie, mieć konsekwencje finansowe dla ich rodzin. Z tego powodu ważne jest, aby w tym procesie otaczać się specjalistami i grupami wsparcia, którzy mogą podtrzymywać nadzieję na możliwe wyleczenie. (Zobacz więcej: Isabella Ladera ujawniła wszystko na temat rzekomo ujawnionego intymnego nagrania z Beéle). Z drugiej strony, tak zwane choroby sieroce są niedostatecznie zbadane ze względu na koszty związane z tymi badaniami. Jak zauważyła wspomniana organizacja, rządy ostatnio podejmują wysiłki w celu zbadania i konsolidacji leków, które mogą je leczyć.

Jakie wnioski wyciągnięto z badania LAZOS 2025?

W oświadczeniu przekazanym bezpośrednio Portafolio, AstraZeneca poinformowała o wynikach LAZOS 2025, spotkania ekspertów w dziedzinie chorób sierocych, w którym wzięło udział ponad 200 krajowych i międzynarodowych specjalistów z firm reprezentujących EPS, aby omówić rozwiązania dla ponad 84 000 osób zdiagnozowanych w Kolumbii. (Zobacz więcej: Prosperidad Social ogłosił, którzy obywatele otrzymają 225 000 dolarów we wrześniu 2025 r.) W związku z tym potwierdzono pojawienie się w kraju alternatywnej terapii, która leczy niedobór lizosomalnej kwaśnej lipazy (LAL-D), stan powodujący otłuszczenie niektórych ważnych narządów u tych pacjentów. Bez wątpienia ta innowacja może pomóc wszystkim osobom dotkniętym LAL-D, które zaczynają dostrzegać alternatywy w leczeniu tego typu chorób. Oprócz tego ważnego ogłoszenia, podczas tego wydarzenia odbyły się specjalistyczne prelekcje, w których omówiono rzeczywiste przypadki kliniczne, z udziałem ekspertów z różnych dziedzin sektora zdrowia.

Jaka była opinia ekspertów na temat LAZOS 2025?

María Claudia Uribe, dyrektor Obszaru Terapeutycznego Chorób Rzadkich (RDU) w firmie AstraZeneca, powiedziała: „Pilnie konieczne jest zacieśnienie współpracy między lekarzami, ubezpieczycielami i organami ochrony zdrowia, aby postęp medyczny rzeczywiście dotarł do tych, którzy go potrzebują” – zauważyła. (Zobacz więcej: Kolumbijskie miasto o najlepszej jakości życia w całej Ameryce Południowej) „Ten postęp to prawdziwa nadzieja dla rodzin, które latami czekały na alternatywne leczenie w Kolumbii. Dzięki tej nowej opcji możemy zaoferować wcześniejsze diagnozy i bardziej sprawiedliwy dostęp do innowacyjnych terapii, które odmienią życie pacjentów z chorobami rzadkimi” – podkreśliła.