Minister van Volksgezondheid: financiering van medicatie voor zeldzame ziekte van Brits-Columbia-meisje opnieuw geweigerd

Een gezin uit Langford (Brits-Columbia) dat hoopt het leven van hun dochtertje, dat aan een zeldzame ziekte lijdt, te verlengen, is opnieuw afgewezen voor de vergoeding van medicijnen die ongeveer 1 miljoen dollar per jaar kosten.

Charleigh Pollock, 9, lijdt aan neuronale ceroïdlipofuscinose type 2, ook bekend als CLN2 of de ziekte van Batten, een zeldzame en terminale genetische stoornis die meerdere aanvallen per dag veroorzaakt en uiteindelijk tot hersenschade leidt.

Pollocks moeder, Jori Fales, zegt dat ze "walgt" van het besluit om de dekking niet te verlengen.

Fales huilt in een video op sociale media en zegt dat er sprake is van "complete minachting" voor het leven van haar negenjarige dochter, die lijdt aan de ziekte van Batten.

Fales plaatste de video vlak nadat Josie Osborne, de minister van Volksgezondheid van British Columbia, aankondigde dat er geen verandering zou komen in het besluit van een commissie van deskundigen dat het medicijn Brineura niet langer helpt bij het vertragen van de voortgang van de ziekte van Pollock.

De naam van Pollock werd bekend in 2019, toen de provincie aankondigde dat het de kosten zou dekken van het medicijn dat 1 miljoen dollar per jaar kost. Het medicijn wordt via een infuus met vloeistof in de hersenen toegediend om de voortgang van CLN2 te vertragen.

De financiering van het medicijn werd goedgekeurd toen Pollock drie jaar oud was.

Osborne zegt echter dat zodra de motorische en taalfuncties van een patiënt met een bepaalde mate zijn achteruitgegaan, Brineura de progressie van CLN2 niet langer vertraagt.

Osborne zegt in een verklaring dat ze weet dat de uitkomst van het onderzoeksproces niet is wat de familie van Charleigh Pollock wenste.

Ze zegt dat ze vorige week met Pollocks ouders heeft gesproken om meer informatie over de ziekte van Batten te krijgen. Volgens hen was deze informatie niet meegenomen door de commissie van deskundigen op het gebied van zeldzame ziekten van Brits-Columbia. Die commissie adviseerde aanvankelijk om de financiering van de medicijnen voor het meisje stop te zetten.

Maar in de verklaring staat dat de commissie de informatie en nog veel meer heeft overwogen en dat het medicijn Brineura niet langer helpt om de voortgang van de ziekte van het meisje te vertragen.

Er wordt gesteld dat er geen rekening is gehouden met de kosten en dat alle provincies zich baseren op de klinische criteria die worden aanbevolen door het Canadese Geneesmiddelenagentschap.

Osborne zei dat Pollocks familie specifiek twee internationale experts op het gebied van de ziekte van Batten had aangewezen, die niet waren geraadpleegd. Ze vertelde verslaggevers dat haar ministerie bevestigde dat de commissie acht afzonderlijke studies van die experts had beoordeeld en geëvalueerd.

"In het geval van Charleigh kan het ministerie nu bevestigen dat al het relevante bewijsmateriaal dat door de patiëntenorganisaties is gepresenteerd, al in februari 2025 door de deskundigencommissies voor dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten is overwogen. Toen ging de arts van Charleigh in beroep tegen het besluit om de behandeling te staken. De arts had toen de gelegenheid om aanvullende informatie te verstrekken en de zaak met hen te bespreken", aldus Osborne.

Osborne zegt dat de commissie "zich in de extreem moeilijke positie bevindt dat zij regelmatig dit soort beslissingen moet nemen" en voegt eraan toe dat het belangrijk is dat iedereen eerlijk wordt behandeld.

Het meisje is de enige in de provincie met de ziekte van Batten. In Canada zijn er minder dan twintig mensen met de ziekte.

Volgens Osborne zijn er in British Columbia nog zo'n 650 andere mensen die medicijnen krijgen voor zeldzame ziekten en "de commissie hanteert voor iedereen hetzelfde strenge proces".

British Columbia is niet het enige rechtsgebied dat met dit probleem worstelt, zo staat in de verklaring. Het Verenigd Koninkrijk heeft aangekondigd dat het Brineura niet langer zal vergoeden voor toekomstige patiënten met de ziekte van Batten, omdat er onvoldoende bewijs is voor de effectiviteit ervan op de lange termijn.

"Dit is een van de meest uitdagende kwesties waar ik aan heb gewerkt sinds ik minister van Volksgezondheid ben geworden. Ik neem mijn rol om ervoor te zorgen dat British Columbia onafhankelijke, op bewijs gebaseerde medicijnbeoordelingsprocessen heeft en dat mensen gelijk worden behandeld, heel serieus", aldus Osborne in de verklaring.

De minister zei dat ze op de hoogte is gesteld van fondsen die onafhankelijk zijn ingezameld en die gebruikt kunnen worden om het medicijn privé te kopen. Island Health heeft contact gehad met de familie om die optie te bespreken.

"In de toekomst zal het ministerie er alles aan doen om hen en het team te steunen, vooral omdat Charleigh's "Als de familie verdergaat met hun beslissing en of ze behandeling willen die ze privé betalen", aldus Osborne.

Jaspreet Bhatia is de eigenaar van Local Pizza in het centrum van Victoria, een pizzeria die vrijdag geld inzamelde voor Pollock.

Bhatia zegt dat 50 procent van de opbrengst gedoneerd zal worden aan Pollocks familie.

Ze zegt dat ze zelf twee kinderen heeft en dat "als er iets is wat we voor haar kunnen doen, we zullen proberen haar gezin te onderhouden."

"Als gemeenschap is dit wat we doen. We komen samen wanneer iemand in een situatie zit. We komen samen en bieden ondersteuning."