Generium va mener des essais cliniques sur un médicament générique pour le traitement de l'hypophosphatasie

L'autorisation de mise sur le marché pour l'essai clinique sera valable jusqu'à fin 2025. Au total, 115 volontaires sains participeront à l'étude. Le GNR-104 se présente sous forme de solution pour administration sous-cutanée à la dose de 100 mg/ml.

Comme indiqué dans l'entrée du Registre national des médicaments, Generium n'a attiré qu'une seule entreprise de Saint-Pétersbourg, X7 Research, comme organisation qui mènera la recherche.

Alexion a enregistré Strenzik pour la première fois en Russie en juillet 2019 et a mis à jour son enregistrement début 2024. Les régions ont commencé à acheter le médicament en 2019, et le Centre fédéral de prévention et de traitement des maladies pour les besoins du fonds d'État « Circle of Good » - en juin 2021. En 2024, 22 appels d'offres ont été annoncés pour les services du fonds pour un total d'environ 5,4 milliards de roubles.

L'hypophosphatasie est une maladie génétique rare dans laquelle l'activité de l'enzyme phosphatase alcaline spécifique des tissus est réduite, ce qui entraîne une altération de la minéralisation des os et des dents.

Selon le système SPARK-Interfax, Generium JSC a été créée en 2009 dans la région de Vladimir. Le médicament Lantesens (nusinersen), issu du portefeuille de l'opérateur, figure, selon le cabinet d'analyse Headway, parmi les dix médicaments ayant enregistré les plus gros volumes d'achat pour le Cercle du Bien en 2024. Durant cette période, le centre fédéral a acquis Lantesens pour un montant total de 7,6 milliards de roubles. Ce médicament est utilisé pour traiter l'amyotrophie spinale.

En février 2025, la société de biotechnologie a reçu l'autorisation de mener des essais cliniques de phase I-II pour un autre médicament susceptible d'être inclus dans les plans d'approvisionnement du Cercle du Bien : le médicament de thérapie génique GNR-097 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Selon les informations du Registre national des médicaments, les essais cliniques devraient être achevés d'ici fin mars 2030. Ils porteront sur 42 patients pédiatriques atteints de DMD. Depuis 2024, le médicament de thérapie génique Elevidis (moxéparvovec de delandistrogène) de la société américaine Sarepta Therapeutics est utilisé en Russie pour traiter cette maladie. Selon le fonds d'État Cercle du Bien, environ 189 millions de dollars ont été alloués à l'achat de ce médicament importé au second semestre 2024.