Nach der Zulassung durch die FDA erhält BridgeBios Konkurrent zum Blockbuster-Medikament von Pfizer die europäische Zulassung

BridgeBio Pharma hat die europäische Zulassung für ein Medikament zur Behandlung der Kardiomyopathie erhalten, die auf eine seltene Stoffwechselerkrankung zurückzuführen ist. Damit wird die Position des Biotechnologieunternehmens gestärkt, dem Blockbuster-Medikament von Pfizer, das derzeit die Standardbehandlung darstellt, Marktanteile abzunehmen.

Die Europäische Kommission erteilte die Marktzulassung für Acoramidis, das BridgeBio zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) entwickelt hat, einer Krankheit, bei der eine genetische Mutation zu abnormalen Versionen des Leberproteins Transthyretin (TTR) führt. Die fehlgefalteten Proteine ​​können Nerven- und Herzprobleme verursachen. Acoramidis von BridgeBio, das in Europa unter dem Namen Beyonttra vermarktet wird, ist ein kleines Molekül zur Stabilisierung von TTR zur Behandlung der durch die Krankheit verursachten Kardiomyopathie. Das Biotech-Unternehmen behauptet, sein Medikament sei ein besserer Stabilisator als die von Pfizer vermarkteten Medikamente. Für 2024 meldete Pfizer einen Umsatz von 3,3 Milliarden US-Dollar mit seiner Vyndaqel-Familie von TTR-Stabilisatoren, ein Anstieg von 36 % im Vergleich zu 2023.

Die FDA hat das Medikament BridgeBio TTR im vergangenen November zugelassen und es wird in den USA unter dem Markennamen Attruby vermarktet. In einem Update zu den Verschreibungen, das in seinem Bericht über die Finanzergebnisse des vierten Quartals und des gesamten Jahres 2024 enthalten ist, sagte BridgeBio, dass seit der US-Zulassung bis zum 17. Februar 1.028 individuelle Patientenrezepte für das Medikament von 516 individuellen Verschreibern ausgestellt wurden. Das ist ein Anstieg gegenüber dem, was das Unternehmen letzten Monat während der jährlichen JP Morgan Healthcare Conference letzten Monat meldete, was laut Leerink Partners auf eine breitere Verschreiberbasis hindeutet.

In Europa wird das Medikament BridgeBio gemäß einer im letzten Jahr unterzeichneten Vereinbarung von Bayer vermarktet . BridgeBio erhält Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren aus den Verkäufen. Die erste Zahlung beträgt 75 Millionen Dollar für die europäische Zulassung.

Hier ist eine Zusammenfassung anderer aktueller regulatorischer Entwicklungen:

Weitere Arzneimittelzulassungen für seltene Krankheiten

— Die FDA hat das Medikament Chenodiol von Mirum Pharmaceuticals, Markenname Ctexli, zur Behandlung der seltenen Fettspeicherkrankheit Cerebrotendinöse Xathomatose (CTX) zugelassen . Diese genetische Stoffwechselstörung führt zu einem Mangel an einem Enzym, das für den Fettabbau wichtig ist. Chenodiol ist eine natürlich vorkommende menschliche Gallensäure. Unter dem Markennamen Chenodal wurde Chenodiol zur Behandlung von Gallensteinen vermarktet, wurde jedoch außerhalb des Zulassungsbereichs zur Behandlung von CTX eingesetzt. Die neue FDA-Zulassung macht Ctexli zur ersten von der FDA zugelassenen Behandlung von CTX. Mirum erwarb das Medikament 2023 von Travere Therapeutics.

— Die Europäische Kommission hat Livdelzi zugelassen , ein Medikament von Gilead Sciences, das für die seltene Lebererkrankung primäre biliäre Cholangitis (PBC) entwickelt wurde. Die bedingte Marktzulassung umfasst die tägliche Einnahme der Pille in Kombination mit Ursodeoxycholsäure, einem älteren Medikament, das die Standardbehandlung von PBC darstellt. Die europäische Entscheidung für Livdelzi folgt der FDA-Zulassung des Medikaments im vergangenen August . Livdelzi ist das Ergebnis der 4,3 Milliarden Dollar schweren Übernahme von Cymabay Therapeutics durch Gilead im vergangenen Jahr.

— Die FDA hat das Medikament Gomekli von SpringWorks Therapeutics zur Behandlung von Tumoren zugelassen, die durch die seltene genetische Störung Neurofibromatose Typ 1 (NF1) verursacht werden. Die Zulassung umfasst die Behandlung dieser Tumore sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern. Das ist ein Vorteil gegenüber Koselugo von AstraZeneca, das nur zur Behandlung von pädiatrischen NF1-Patienten zugelassen ist.

—CSLs Garadacimab erhielt in Europa und Japan Zulassungen zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE). Die seltene Krankheit führt zu Schwellungsanfällen im Gewebe unter der Haut. Diese Schwellung kann die Atemwege verschließen und den Patienten in Lebensgefahr bringen. Das Medikament von CSL, Markenname Andembry, ist ein Antikörper, der den aktivierten Faktor XII hemmt, ein Protein, das die Ereigniskaskade auslöst, die zu unvorhersehbaren HAE-Schwellungsanfällen führt. Andembry wird in den USA, Kanada und der Schweiz noch von den Behörden geprüft.

—Evrysdi, ein von Roche vermarktetes Medikament gegen die seltene Krankheit spinale Muskelatrophie, ist jetzt in einer Tablettenform zugelassen . Das Produkt, das ursprünglich von PTC Therapeutics entwickelt und später in Zusammenarbeit mit Roche hergestellt wurde, wurde 2020 erstmals als Flüssigkeit zugelassen , die über eine orale Spritze oder eine Ernährungssonde verabreicht wird. Die flüssige Formulierung muss gekühlt und vor Licht geschützt aufbewahrt werden. Die neue Evrysdi-Tablette bietet Patienten eine einfachere Dosierungsmöglichkeit, die bei Raumtemperatur gelagert werden kann.

Zulassung von Krebsmedikamenten

— Welireg von Merck ist jetzt in Europa zur Behandlung von Erwachsenen mit Von-Hillel-Lindau-Krankheit (VHL) zugelassen , einer seltenen genetischen Störung, die gutartige Tumore im Körper verursacht, die sich zu Krebs entwickeln können. Die bedingte Zulassung der Europäischen Kommission gilt für Patienten, deren VHL für eine Operation nicht geeignet ist und die eine Therapie gegen Nierenzellkarzinom, Hämangioblastome des zentralen Nervensystems oder neuroendokrine Tumoren der Bauchspeicheldrüse benötigen. Die Entscheidung der Kommission gilt auch für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem klarzelligem Nierenzellkarzinom, das nach zwei oder mehr Therapielinien fortgeschritten ist. Welireg ist eine einmal täglich einzunehmende Pille, die HIF-2-Alpha blockieren und so die Fähigkeit dieses Proteins hemmen soll, zur Krebsprogression beizutragen. Die FDA hat Welireg im Jahr 2021 zugelassen .

— Die FDA hat Romvimza zugelassen, ein Medikament von Ono Pharmaceuticals gegen den Tenosynovial-Riesenzelltumor (TGCT). Das Medikament, das 2024 durch die Übernahme seines Entwicklers Deciphera Pharmaceuticals an Ono kam, bietet eine bequemere Dosierung und ein geringeres Risiko einer Lebertoxizität im Vergleich zu Turalio, einem Medikament von Daiichi Sankyo, das die erste zugelassene systemische Therapie für TGCT war.

—Datroway, ein TROP-2-gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) der Partner AstraZeneca und Daiichi Sankyo, erhielt die FDA-Zulassung zur Behandlung von fortgeschrittenem und nicht resektablem Brustkrebs, der als HR-positiv und HER2-negativ eingestuft wird. Es wird mit Trodelvy konkurrieren; das TROP-2-gerichtete ADC von Gilead Sciences ist bereits für dieselbe Indikation zugelassen.

—Symbravo von Axsome Therapeutics erhielt die FDA-Zulassung für die Akutbehandlung von Migräne mit oder ohne Aura bei Erwachsenen. Die Tablette kombiniert zwei Wirkstoffe, die auf mehrere Wege hinter einem Migräneanfall abzielen. Symbravo wird mit der proprietären Axsome-Technologie hergestellt, die es dem Medikament ermöglicht, schneller die maximale Konzentration im Blut zu erreichen und eine lange Halbwertszeit aufrechtzuerhalten. Auf dem Etikett von Symbravo befindet sich ein schwarzer Warnhinweis zu kardiovaskulären und gastrointestinalen Risiken. Die Zulassung markiert ein Comeback für das Medikament, das 2022 aufgrund von Herstellungsproblemen einen vollständigen Antwortbrief der FDA erhielt.

—Foundation Medicine erhielt die FDA-Zulassung für FoundationOne CDx als Begleitdiagnostikum für das Hirntumormedikament Ojemda. Der Test erkennt die BRAF V600-Mutation, die das von Day One Biotherapeutics entwickelte Medikament adressiert. Die FDA hat Ojemda im vergangenen April als Behandlung für fortgeschrittene Fälle von niedriggradigem Gliom bei Kindern zugelassen .

—Adcetris, ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC), das von der Pfizer-Tochter Seagen entwickelt wurde, wurde in die Zulassung für die Behandlung fortgeschrittener Fälle von diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) aufgenommen . Die neue Zulassung umfasst die Verwendung des Medikaments in Kombination mit den Krebsmedikamenten Revlimid und Rituxan. Die neue FDA-Zulassung basiert auf Ergebnissen der Phase 3, die zeigen, dass die Adcetris-Behandlung zu einer 37%igen Verringerung des Sterberisikos im Vergleich zu Revlimid, Rituxan und einem Placebo führte.

Adcetris wurde 2011 erstmals für die Behandlung von Hodgkin-Lymphom und systemischem anaplastisch-großzelligem Lymphom zugelassen. Das Medikament verfügt mittlerweile über acht FDA-Zulassungen für die Behandlung von Krebs. Pfizer besitzt die Rechte an dem Medikament in den USA und Kanada; Takeda Pharmaceutical besitzt die Rechte an dem Produkt im Rest der Welt.

—Das erfolgreiche Krebsmedikament Calquence von AstraZeneca, das 2017 erstmals zur Behandlung von fortgeschrittenem Mantelzelllymphom nach mindestens einer vorherigen Therapielinie zugelassen wurde, ist nun als Erstlinienbehandlung für diesen seltenen und aggressiven Blutkrebs zugelassen . Das Medikament, ein BTK-Hemmer, ist das erste seiner Klasse, das als Erstlinienbehandlung für MCL zugelassen ist.

— Das Krebsmedikament Lumakras von Amgen hat seine FDA-Zulassung auf metastasierten Dickdarmkrebs ausgeweitet , der positiv auf die KRAS-G12c-Mutation ist und zudem nicht auf eine Chemotherapie anspricht oder dagegen resistent ist. Die Zulassung in dieser Indikation umfasst die tägliche Einnahme der Pille in Kombination mit Vectibix, einem Antikörpermedikament von Amgen, das für Dickdarmkrebs zugelassen ist. Lumakras wurde ursprünglich 2022 als Behandlung für nicht-kleinzelligen Lungenkrebs zugelassen, der durch die KRAS-G12C-Mutation verursacht wird.

Zulassungen in der Immunologie

—Das Galderma-Medikament Nemluvio erhielt von der Europäischen Kommission die Zulassung zur Behandlung der entzündlichen Hauterkrankungen atopische Dermatitis und Prurigo nodularis. Die einmal monatlich zu injizierende Substanz ist ein Antikörper, der die IL-31-Signalübertragung blockieren soll. Die FDA hat Nemluvio letztes Jahr zur Behandlung von Prurigo nodularis und atopischer Dermatitis zugelassen .

— Omvoh von Eli Lilly, ein biologisches Medikament, das 2023 erstmals zur Behandlung von Colitis ulcerosa zugelassen wurde , wurde um die Bezeichnung „mittelschwer bis schwer aktiver Morbus Crohn“ erweitert . Das Medikament ist ein Antikörper, der sich gegen IL-23p19 richtet, ein Protein, das zu gastrointestinalen Entzündungen beiträgt. Zulassungsanträge für Morbus Crohn werden derzeit in Europa und Japan geprüft. Für Colitis ulcerosa ist das Medikament in 44 Ländern zugelassen.

— Palforzia, eine Immuntherapie gegen Erdnussallergie, die von Stallergenes Greer vermarktet wird, hat den Anwendungsbereich des Produkts in Europa auf die Behandlung von Kindern im Alter von 1 bis 3 Jahren ausgeweitet. Die ursprüngliche Zulassung für Palforzia galt für Kinder im Alter von 4 bis 17 Jahren. Die neue Zulassung in Europa erfolgte etwa sechs Monate, nachdem die Therapie eine ähnliche Zulassungsentscheidung der FDA erhalten hatte. Das in Privatbesitz befindliche Unternehmen Stallergenes Greer hat Palforzia im Rahmen eines Vertrags mit Nestlé im Jahr 2023 in sein Portfolio mit Allergieprodukten aufgenommen .

Zulassungen für Neuro, Schmerzmittel

—Supernus Pharmaceuticals erhielt die FDA-Zulassung für Onapgo, ein Kombinationsprodukt aus Medikament und Gerät , das kontinuierlich das Medikament Apomorphin infundiert, um die „Off“-Episoden zu behandeln, die Parkinson-Patienten erleben. Onapgo ergänzt eine Medikamentenpalette von Supernus Parkinson, zu der auch Apokyn, ein Injektionspen zur Verabreichung von Apomorphin, und Gocovri, eine Kapsel, die zur Behandlung von Dyskinesien und Off-Zeiten bei Parkinson-Patienten zugelassen ist, gehört.

— Das nicht-opioide Medikament Journavx von Vertex Pharmaceuticals erhielt die FDA-Zulassung als erstes Medikament seiner Klasse für mittelschwere bis schwere akute Schmerzen bei Erwachsenen. Die zweimal täglich einzunehmende Pille zielt auf NaV1.8 ab, einen Pfad im peripheren Nervensystem. Indem sie Schmerzsignale in der Peripherie stoppen, bevor sie das Gehirn erreichen, sollen Medikamente dieser Klasse die Suchtrisiken vermeiden, die von Opioiden ausgehen, die Ziele im Gehirn treffen.

—Die FDA hat Spravato von Johnson & Johnson als Monotherapie für Erwachsene mit behandlungsresistenter Depression zugelassen . Die Erstzulassung des Nasenspray-Medikaments im Jahr 2019 umfasste die Verwendung in Kombination mit einem oralen Antidepressivum gegen behandlungsresistente Depression bei Erwachsenen.

Impfstoffzulassungen

—Bavarian Nordic erhielt die FDA-Zulassung für seinen virusähnlichen Chikungunya-Impfstoff , der unter dem Markennamen Vimkunya vermarktet wird. Die FDA-Zulassung umfasst die Verwendung des Impfstoffs bei Personen ab 12 Jahren. Das ist ein breiteres Spektrum als bei Valnevas Ixchiq , dem ersten von der FDA zugelassenen Chikungunya-Impfstoff im Jahr 2023. Ixchiq ist für die Verwendung bei Personen ab 18 Jahren vorgesehen. Die neue Zulassung von Bavarian Nordic ging mit einem Priority Review Voucher für Tropenkrankheiten einher, den das Unternehmen nach eigenen Angaben verkaufen will.

— Ein Impfstoff von GSK, der fünf Bakteriengruppen abdeckt, die Meningokokken-Erkrankungen verursachen, ist jetzt von der FDA für die Anwendung bei Personen im Alter von 10 bis 25 Jahren zugelassen . Der Impfstoff mit dem Markennamen Penmenvy kombiniert Bestandteile von zwei bereits erhältlichen Meningokokken-Impfstoffen von GSK, Bexsero und Menveo. Penmenvy wird nun mit Penbraya von Pfizer konkurrieren, das ebenfalls fünf Bakteriengruppen abdeckt . Beide Impfstoffe werden als zwei intramuskuläre Injektionen im Abstand von sechs Monaten verabreicht.

— Ein von den Partnern Arcturus Therapeutics und CSL entwickelter Covid-19-Impfstoff ist jetzt in Europa zugelassen . Der Impfstoff mit dem Markennamen Kostaive verwendet selbstverstärkende RNA. Im Gegensatz zu herkömmlichen mRNA-Impfstoffen weisen selbstverstärkende RNA-Impfstoffe den Körper an, mehr mRNA und Protein zu produzieren, um die Immunantwort zu verstärken.

Kostaive wurde ursprünglich von Arcturus entwickelt. Im Jahr 2022 zahlte CSL 200 Millionen Dollar im Voraus für die Zusammenarbeit bei dem Impfstoff. Gemäß den Vertragsbedingungen ist Arcturus für die Zulassungsanträge in den USA und Europa sowie für die Forschung und Entwicklung von Impfstoffkandidaten der nächsten Generation verantwortlich. Die CSL-Tochter Seqirus übernimmt die Leitung aller anderen Forschungs- und Entwicklungsarbeiten in den Bereichen Covid-19, Grippe und anderen Bereichen.

Weitere behördliche Genehmigungen

—Izervay, ein von Astellas Pharma vermarktetes Medikament gegen geografische Atrophie, ist jetzt für eine längere Dosierung zugelassen . Die ursprüngliche Zulassung des Produkts im Jahr 2023 erlaubte eine monatliche Verabreichung der Augeninjektion für bis zu 12 Monate . Die neue Zulassung hebt die 12-Monats-Beschränkung auf. Das Produkt von Astellas erhielt jedoch nicht die FDA-Zulassung für eine Verabreichung alle zwei Monate. Diese zusätzliche Flexibilität hätte es auf eine Stufe mit dem geografischen Atrophiemedikament Syfovre von Apellis Pharmaceuticals gestellt, das für eine monatliche und alle zwei Monate erfolgende Dosierung zugelassen ist .

— Das Medikament Ozempic von Novo Nordisk ist jetzt zur Behandlung chronischer Nierenerkrankungen bei Patienten mit Typ-2-Diabetes zugelassen . Das Blockbuster-Medikament wurde ursprünglich für Typ-2-Diabetes zugelassen, der ein Risikofaktor für chronische Nierenerkrankungen ist. In der entscheidenden Studie, die die jüngste Zulassung der Regulierungsbehörde unterstützt, führte Ozempic im Vergleich zu einem Placebo zu einer 24-prozentigen Verringerung der Komplikationen bei Nierenerkrankungen .

—AbbVies Kombination der Antibiotika Aztreonam und Avibactam erhielt die FDA-Zulassung für die Behandlung komplizierter intraabdominaler Infektionen und gibt Klinikern damit ein weiteres Mittel an die Hand, um antimikrobielle Resistenzen zu bekämpfen. Die Therapie, die unter dem Markennamen Emblaveo vermarktet wird, ist für die Verwendung in Kombination mit Flagyl, einem Antibiotikum von Pfizer, vorgesehen. Emblaveo wurde in Zusammenarbeit mit Pfizer entwickelt. AbbVie besitzt die Vermarktungsrechte für das Medikament in den USA und Kanada; Pfizer ist für die Vermarktung des Antibiotikums im Rest der Welt verantwortlich.

Klinische Unterbrechungen und regulatorische Rückschläge

— Die FDA hat Harmony Biosciences einen Antrag auf Zulassung von Pitolistant gestellt, einem Medikament, das das Biotech-Unternehmen als Behandlung gegen übermäßige Tagesmüdigkeit bei Erwachsenen mit idiopathischer Hypersomnie auf den Markt bringen will. In einer Phase-3-Entzugsstudie erreichte die einmal täglich einzunehmende Tablette im Vergleich zu Placebo keine statistische Signifikanz. Das Biotech-Unternehmen teilte mit, dass eine Phase-3-Zulassungsstudie zu idiopathischer Hypersomnie im vierten Quartal dieses Jahres beginnen soll. Pitolistant ist bereits als Behandlung gegen übermäßige Tagesmüdigkeit oder Kataplexie bei Erwachsenen mit Narkolepsie erhältlich und wird in dieser Indikation unter dem Namen Wakix vermarktet.

—Modernas Phase-3-Test seines zweisaisonalen Norovirus-Impfstoffkandidaten mRNA-1403 befindet sich unter einem klinischen Stopp der FDA . Das Unternehmen gab an, dass der Stopp der klinischen Studie auf einen einzelnen Bericht über das Guillain-Barré-Syndrom zurückzuführen sei, eine Nervenschädigung, die eine Komplikation von Impfstoffen sein kann. Das unerwünschte Ereignis wird derzeit untersucht. Das Unternehmen geht nicht davon aus, dass der klinische Stopp den Zeitplan für die Studienauswertung in der nördlichen Hemisphäre beeinflussen wird, wo die Studie bereits vollständig abgeschlossen ist. Der Zeitpunkt der Datenauswertung hängt von der Fallzunahme ab. Die Anmeldung für die zweite Saison wird in der südlichen Hemisphäre vorbereitet.

—Die FDA hat Ebvallo, ein Medikament für fortgeschrittene Fälle einer Epstein-Barr-Virus-positiven lymphoproliferativen Erkrankung nach einer Transplantation, klinisch zurückgestellt. Der Rückhalt erfolgte Tage, nachdem die FDA die Immuntherapie aufgrund von Ergebnissen einer Inspektion einer Produktionsstätte eines Drittanbieters abgelehnt hatte . Das Unternehmen sagte, der klinische Rückhalt von Ebvallo beziehe sich auf die im vollständigen Antwortschreiben aufgezeigten Probleme. Ebvallo, das durch die Herstellung von T-Zellen gesunder Spender hergestellt wird, wurde 2022 in Europa zugelassen .

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