FDA'nın Onayı Sonrasında, BridgeBio'nun Gişe Rekorları Kıran Pfizer İlacına Rakibi Avrupa Onayını Aldı

BridgeBio Pharma, nadir görülen bir metabolik rahatsızlıktan kaynaklanan kardiyomiyopatiyi tedavi eden bir ilaç için Avrupa'da onay aldı. Bu, biyoteknoloji şirketinin, şu anda standart tedavi olarak kullanılan ve gişe rekorları kıran Pfizer ilacından pazar payı alma konumunu güçlendirdi.

Avrupa Komisyonu, BridgeBio'nun karaciğer proteini transtiretin (TTR)'nin anormal versiyonlarına yol açan genetik bir mutasyonun neden olduğu bir hastalık olan transtiretin amiloidozu (ATTR) için tedavi olarak geliştirdiği akoramidis'e pazarlama yetkisi verdi. Yanlış katlanmış proteinler sinir ve kalp sorunlarına neden olabilir. Avrupa'da Beyonttra olarak ticarileştirilecek olan BridgeBio'nun akoramidisi, hastalığın neden olduğu kardiyomiyopatiyi tedavi etmek için TTR'yi stabilize etmek üzere tasarlanmış küçük bir moleküldür. Biyoteknoloji şirketi, ilacının Pfizer tarafından pazarlanan ilaçlardan daha iyi bir stabilizatör olduğunu iddia ediyor. Pfizer, 2024 yılında TTR stabilizatörleri olan Vyndaqel ailesinden 3,3 milyar dolar gelir bildirdi; bu, 2023'e kıyasla %36'lık bir artış anlamına geliyor.

FDA, BridgeBio TTR ilacını bu Kasım ayında onayladı ve ilaç ABD'de Attruby marka adı altında pazarlanıyor. BridgeBio, 2024 dördüncü çeyrek ve tam yıl mali sonuçları raporunda yer alan bir reçete güncellemesinde, 17 Şubat itibarıyla, ABD onayından bu yana 516 benzersiz reçete yazan tarafından ilaç için 1.028 benzersiz hasta reçetesi yazıldığını söyledi. Bu, şirketin geçen ay yıllık JP Morgan Sağlık Konferansı'nda bildirdiği rakamlardan bir artış ve Leerink Partners'ın reçete yazan kişi tabanının genişlediğini gösterdiğini söyledi.

Avrupa'da BridgeBio ilacı, geçen yıl imzalanan bir anlaşmanın şartlarına göre Bayer tarafından ticarileştirilecek . BridgeBio, kilometre taşı ödemeleri ve satışlardan telif hakkı almaya hazırlanıyor. İlk ödeme, Avrupa onayı için 75 milyon dolar.

İşte son dönemdeki diğer düzenleyici gelişmelerin bir özeti:

Daha Fazla Nadir Hastalık İlacı Onayı

—FDA, Mirum Pharmaceuticals ilacı kenodiol'ü, marka adı Ctexli'yi, nadir görülen lipid depolama hastalığı serebrotendinöz ksatomatozis (CTX) tedavisi için onayladı . Bu genetik metabolik bozukluk, yağları parçalamak için önemli olan bir enzimin eksik seviyelerine neden olur. Kenodiol, doğal olarak oluşan bir insan safra asididir. Chenodal marka adı altında, kenodiol safra kesesi taşlarını tedavi etmek için pazarlanmıştır, ancak CTX için bir tedavi olarak etiket dışı kullanılmıştır. Yeni FDA onayı, Ctexli'yi CTX için FDA tarafından onaylanan ilk tedavi haline getirir. Mirum, ilacı 2023'te Travere Therapeutics'ten satın aldı.

—Avrupa Komisyonu, nadir görülen karaciğer hastalığı primer biliyer kolanjit (PBC) için geliştirilen bir Gilead Sciences ilacı olan Livdelzi'yi onayladı . Koşullu pazarlama yetkisi, günlük hapın, standart PBC tedavisi olan eski bir ilaç olan ursodeoksikolik asitle birlikte kullanımını kapsıyor. Livdelzi için Avrupa kararı , FDA'nın geçen Ağustos ayında ilacı onaylamasının ardından geldi. Livdelzi , Gilead'in geçen yıl 4,3 milyar dolara Cymabay Therapeutics'i satın almasından geliyor.

—FDA , SpringWorks Therapeutics ilacı Gomekli'yi nadir görülen genetik bozukluk nörofibromatozis tip 1 (NF1) nedeniyle oluşan tümörlerin tedavisi için onayladı . Onay, bu tümörlerin hem yetişkinlerde hem de çocuklarda tedavisini kapsıyor. Bu, yalnızca pediatrik NF1 hastalarının tedavisi için onaylanan AstraZeneca'nın Koselugo'suna göre bir avantaj.

—CSL'nin garadacimab'ı, kalıtsal anjiyoödem (HAE) olan 12 yaş ve üzeri yetişkinlerin ve ergenlerin tedavisi için Avrupa ve Japonya'da onay aldı. Nadir görülen hastalık, cildin altındaki dokuda şişme ataklarına yol açar. Bu şişme hava yolunu kapatabilir ve hastayı ölüm riskine sokabilir. CSL'nin Andembry markalı ilacı, öngörülemeyen HAE şişme ataklarına yol açan olaylar dizisini başlatan bir protein olan aktif Faktör XII'yi engellemek üzere tasarlanmış bir antikor. Andembry hala ABD, Kanada ve İsviçre'de düzenleyici inceleme altında.

—Roche tarafından nadir görülen spinal musküler atrofi hastalığı için pazarlanan bir ilaç olan Evrysdi artık tablet formülasyonunda onaylandı . Başlangıçta PTC Therapeutics tarafından geliştirilen ve daha sonra Roche ile ortaklık kurulan ürün, ilk olarak 2020 yılında oral şırınga veya beslenme tüpü yoluyla uygulanan bir sıvı olarak onaylandı . Sıvı formülasyon buzdolabında saklanmalı ve ışıktan uzak tutulmalıdır. Yeni Evrysdi tableti hastalara oda sıcaklığında saklanabilen daha basit bir dozaj seçeneği sunuyor.

Kanser İlaç Onayları

—Merck'in Welireg'i artık Avrupa'da von Hillel-Lindau (VHL) hastalığı olan yetişkinler için bir tedavi olarak onaylandı . VHL, vücutta kanserli hale gelebilen iyi huylu tümörlere neden olan nadir bir genetik bozukluktur. Avrupa Komisyonu'nun koşullu onayı, VHL'si ameliyat için uygun olmayan ve böbrek hücreli karsinom, merkezi sinir sistemi hemanjiyoblastomları veya pankreas nöroendokrin tümörleri için tedavi gerektiren hastaları kapsamaktadır. Komisyonun kararı ayrıca, iki veya daha fazla tedavi hattından sonra ilerlemiş ileri berrak hücreli böbrek hücreli karsinomu olan yetişkinlerin tedavisini de kapsamaktadır. Welireg, HIF-2 alfa'yı bloke etmek ve bu proteinin kanser ilerlemesine katkıda bulunma yeteneğini engellemek için tasarlanmış günde bir kez alınan bir hap. FDA, Welireg'i 2021'de onayladı .

—FDA, Ono Pharmaceutical'ın tenosinovyal dev hücreli tümör (TGCT) ilacı olan Romvimza'yı onayladı . Ono'ya geliştiricisi Deciphera Pharmaceuticals'ın 2024'te satın alınmasıyla gelen ilaç, TGCT için ilk onaylı sistemik tedavi olan Daiichi Sankyo ilacı Turalio'ya kıyasla daha uygun dozaj ve daha düşük karaciğer toksisitesi riski sunuyor.

—Ortaklar AstraZeneca ve Daiichi Sankyo'dan TROP-2 hedefli bir antikor ilaç konjugatı (ADC) olan Datroway, HR pozitif ve HER2 negatif olarak sınıflandırılan ileri ve çıkarılamayan meme kanserini tedavi etmek için FDA onayı aldı . Trodelvy ile rekabet edecek olan Gilead Sciences'ın TROP-2 hedefli ADC'si aynı endikasyonda halihazırda onaylandı.

—Axsome Therapeutics' Symbravo, yetişkinlerde auralı veya aurasız migrenin akut tedavisi için FDA onayı aldı. Tablet, migren atağının ardındaki birden fazla yolu hedefleyen iki bileşiği bir araya getiriyor. Symbravo, ilacın kanda daha hızlı maksimum konsantrasyona ulaşmasını ve uzun bir yarı ömür korumasını sağlayan tescilli Axsome teknolojisiyle üretilmiştir. Symbravo'nun etiketi, kardiyovasküler ve gastrointestinal riskler için bir kara kutu uyarısı taşıyor. Onay, üretim sorunları nedeniyle 2022'de FDA'dan tam yanıt mektubu alan ilaç için bir geri dönüş anlamına geliyor.

—Foundation Medicine, FoundationOne CDx'i beyin kanseri ilacı Ojemda için bir yardımcı tanı olarak FDA onayı aldı. Test, Day One Biotherapeutics tarafından geliştirilen ilacın ele aldığı BRAF V600 mutasyonunu tespit ediyor. FDA, Ojemda'yı geçen Nisan ayında pediatrik düşük dereceli gliomanın ileri vakaları için bir tedavi olarak onayladı .

—Pfizer iştiraki Seagen tarafından geliştirilen bir antikor ilaç konjugatı (ADC) olan Adcetris, etiketine diffüz büyük B hücreli lenfoma (DLBCL)'nın ileri vakalarının tedavisini ekledi . Yeni onay, ilacın kanser ilaçları Revlimid ve Rituxan ile birlikte kullanımını kapsıyor. Yeni FDA onayı, Adcetris rejiminin Revlimid, Rituxan ve bir plaseboya kıyasla ölüm riskini %37 oranında azalttığını gösteren Faz 3 sonuçlarına dayanmaktadır.

Adcetris ilk olarak 2011 yılında Hodgkin lenfoma ve sistemik anaplastik büyük hücreli lenfoma için onaylandı. İlaç şu anda kanser için sekiz FDA onayına sahip. Pfizer, ABD ve Kanada'da ilaca ilişkin haklara sahip; Takeda Pharmaceutical ise dünyanın geri kalanında ürüne ilişkin haklara sahip.

—En az bir önceki tedavi hattından sonra ileri manto hücreli lenfomayı tedavi etmek için ilk kez 2017'de onaylanan gişe rekorları kıran AstraZeneca kanser ilacı Calquence, artık bu nadir ve agresif kan kanseri için birinci basamak tedavi olarak onaylandı . Bir BTK inhibitörü olan ilaç, sınıfında birinci basamak MCL tedavisi olarak onaylanan ilk ilaçtır.

—Amgen kanser ilacı Lumakras, FDA onayını KRAS G12c mutasyonu için pozitif olan ve kemoterapiye yanıt vermeyen veya dirençli olan metastatik kolorektal kansere genişletti . Bu endikasyondaki düzenleyici onay, günlük hapın kolorektal kanser için onaylanmış bir Amgen antikor ilacı olan Vectibix ile birlikte kullanımını kapsıyor. Lumakras ilk olarak 2022'de KRAS G12C mutasyonu tarafından yönlendirilen küçük hücreli olmayan akciğer kanseri için bir tedavi olarak onaylandı .

İmmünolojide Onaylar

—Galderma ilacı Nemluvio, iltihaplı cilt rahatsızlıkları olan atopik dermatit ve prurigo nodularis için bir tedavi olarak Avrupa Komisyonu onayı aldı. Ayda bir kez uygulanan enjeksiyon, IL-31 sinyallemesini engellemek için tasarlanmış bir antikor. FDA, geçen yıl Nemluvio'yu prurigo nodularis ve atopik dermatit için onayladı .

—Eli Lilly'nin Omvoh adlı, 2023'te ülseratif kolit tedavisi olarak ilk kez onaylanan biyolojik ilacı, etiketine orta derecede şiddetli aktif Crohn hastalığını ekledi . İlaç, gastrointestinal inflamasyona katkıda bulunan bir protein olan IL-23p19'u hedef alan bir antikor. Crohn'daki düzenleyici başvurular şu anda Avrupa ve Japonya'da inceleniyor. Ülseratif kolitte ilaç 44 ülkede onaylandı.

—Stallergenes Greer tarafından pazarlanan bir fıstık alerjisi immünoterapisi olan Palforzia, ürünün Avrupa'daki onaylı kullanımlarını 1 ila 3 yaş arası çocukların tedavisini de kapsayacak şekilde genişletti. Palforzia için ilk onay 4 ila 17 yaş arası çocukları kapsıyordu. Avrupa'daki yeni onay, terapinin FDA'dan benzer bir düzenleyici karar almasından yaklaşık altı ay sonra geldi. Özel bir şirket olan Stallergenes Greer, 2023'te Nestlé ile yaptığı bir anlaşmayla Palforzia'yı alerji ürünleri portföyüne ekledi .

Nörolojik ve Ağrı İlaçları için Onaylar

—Supernus Pharmaceuticals, Parkinson hastalığı hastalarının yaşadığı "off" dönemlerini tedavi etmek için sürekli olarak ilaç apomorfini infüze eden bir ilaç/cihaz kombinasyon ürünü olan Onapgo için FDA onayı aldı. Onapgo, apomorfin uygulayan bir enjeksiyon kalemi ürünü olan Apokyn ve Parkinson hastalarında diskinezi ve off zamanını tedavi etmek için onaylanan bir kapsül olan Gocovri'yi içeren bir Supernus Parkinson ilaç serisine katılıyor.

— Vertex Pharmaceuticals'ın opioid olmayan ilacı Journavx, yetişkinlerde orta ila şiddetli akut ağrı için birinci sınıf tedavi olarak FDA onayı aldı . Günde iki kez alınan hap, periferik sinir sistemindeki bir yol olan NaV1.8'i hedef alır. Bu sınıftaki ilaçlar, beyne ulaşmadan önce periferdeki ağrı sinyallerini durdurarak, beyindeki hedeflere ulaşan opioidlerin oluşturduğu bağımlılık risklerinden kaçınmayı amaçlamaktadır.

—FDA, Johnson & Johnson'ın Spravato'sunu tedaviye dirençli depresyonu olan yetişkinler için monoterapi olarak onayladı . Burun spreyi ilacının 2019'daki ilk onayı, yetişkinlerde tedaviye dirençli depresyon için oral bir antidepresanla birlikte kullanımını kapsıyordu.

Aşı Onayları

—Bavarian Nordic, Vimkunya marka adı altında pazarlanacak olan virüs benzeri parçacık chikungunya aşısı için FDA onayı aldı. FDA onayı, aşının 12 yaş ve üzeri kişilerde kullanımını kapsıyor. Bu, 2023 yılında FDA tarafından onaylanan ilk chikungunya aşısı olan Valneva'nın Ixchiq'inden daha geniş bir yelpaze. Ixchiq, 18 yaş ve üzeri kişilerde kullanım için endikedir. Bavarian Nordic'in yeni onayına, şirketin satmayı planladığını söylediği bir tropikal hastalık öncelikli inceleme kuponu eşlik etti.

—Menengokok hastalığına neden olan beş bakteri grubunu kapsayan bir GSK aşısı artık FDA tarafından 10 ila 25 yaş arasındakilerde kullanım için onaylandı . Marka adı Penmenvy olan aşı, halihazırda mevcut olan iki GSK menengokok aşısı olan Bexsero ve Menveo'nun bileşenlerini birleştiriyor. Penmenvy artık beş bakteri grubunu da kapsayan Pfizer'ın Penbraya'sıyla rekabet edecek. Her iki aşı da altı ay arayla verilen iki intramüsküler enjeksiyon olarak uygulanır.

—Ortaklar Arcturus Therapeutics ve CSL tarafından geliştirilen bir Covid-19 aşısı artık Avrupa'da onaylandı . Kostaive markalı aşı, kendi kendini çoğaltan RNA kullanıyor. Geleneksel mRNA aşılarının aksine, kendi kendini çoğaltan RNA aşıları, bağışıklık tepkisini artırmak için vücuda daha fazla mRNA ve protein üretmesi talimatını verir.

Kostaive başlangıçta Arcturus tarafından geliştirildi. 2022'de CSL, aşı üzerinde işbirliği yapmak için 200 milyon dolar peşinat ödedi. Anlaşma şartlarına göre Arcturus, ABD ve Avrupa'daki düzenleyici dosyalamaların yanı sıra yeni nesil aşı adaylarının Ar-Ge'sinden sorumludur. CSL iştiraki Seqirus, Covid-19, grip ve diğer alanlardaki diğer tüm Ar-Ge'de liderliği üstleniyor.

Daha Fazla Düzenleyici Onay

—Astellas Pharma tarafından pazarlanan coğrafi atrofi ilacı Izervay artık daha uzun dozlama için onaylandı . Ürünün ilk 2023 onayı, ayda bir göz enjeksiyonunun 12 aya kadar uygulanmasına izin veriyordu. Yeni onay, 12 aylık kısıtlamayı kaldırıyor. Ancak, Astellas ürünü FDA'dan her iki ayda bir uygulama için onay almadı. Bu ek esneklik, onu aylık ve iki ayda bir dozlama için onaylanan Apellis Pharmaceuticals'ın coğrafi atrofi ilacı Syfovre ile aynı seviyeye getirecekti.

—Novo Nordisk ilacı Ozempic artık tip 2 diyabetli hastalarda kronik böbrek hastalığının tedavisi için onaylandı . Bu gişe rekorları kıran ilaç, başlangıçta kronik böbrek hastalığı için bir risk faktörü olan tip 2 diyabet için onaylanmıştı. Son düzenleyici onayı destekleyen temel çalışmada, Ozempic bir plaseboya kıyasla böbrek hastalığı komplikasyonlarında %24'lük bir azalmaya yol açtı.

—AbbVie'nin aztreonam ve avibaktam antibiyotiklerinin eşleştirilmesi, karmaşık intraabdominal enfeksiyonların tedavisi için FDA onayı aldı ve klinisyenlere antimikrobiyal direnci ele almak için başka bir araç sağladı. Emblaveo marka adı altında pazarlanacak olan terapi, Pfizer antibiyotiği olan Flagyl ile birlikte kullanılmak üzere endikedir. Emblaveo, Pfizer ile ortaklık içinde geliştirildi. AbbVie, ilacın ABD ve Kanada'daki ticari haklarına sahiptir; Pfizer, antibiyotiğin dünyanın geri kalanında ticarileştirilmesinden sorumludur.

Klinik Bekletmeler ve Düzenleyici Gerilemeler

—FDA, Harmony Biosciences'a, biyoteknolojinin idiyopatik hipersomnisi olan yetişkinlerde aşırı gündüz uykululuğu tedavisi olarak ticarileştirmeyi amaçladığı bir ilaç olan pitolistant için başvuruyu reddetme mektubu gönderdi. Bir Faz 3 çekilme çalışmasında, günde bir kez alınan tablet, plaseboya kıyasla istatistiksel bir öneme sahip olmadı. Biyoteknoloji, idiyopatik hipersomni için bir Faz 3 kayıt çalışmasının bu yılın dördüncü çeyreğinde başlama yolunda olduğunu söyledi. Pitolistant, bu endikasyonda Wakix olarak pazarlanan, narkolepsisi olan yetişkinlerde aşırı gündüz uykululuğu veya katapleksi tedavisi olarak halihazırda mevcuttur.

—Moderna'nın iki mevsimlik norovirüs aşı adayı mRNA-1403'ün 3. Faz testi FDA klinik beklemesinde . Şirket, klinik denemenin durdurulmasının aşıların bir komplikasyonu olabilen sinir hasarı olan Guillain-Barré sendromuna dair tek bir rapordan kaynaklandığını söyledi. Olumsuz olay araştırılıyor. Şirket, klinik beklemenin çalışmanın halihazırda tamamen kayıtlı olduğu kuzey yarımküredeki deneme okuma zaman çizelgesini etkilemesini beklemiyor. Veri okuma zamanlaması vaka birikimlerine bağlı olacak. Güney yarımkürede ikinci sezon kayıtları hazırlanıyor.

—FDA, Epstein-Barr virüsü pozitif posttransplant lenfoproliferatif hastalığın ileri vakaları için bir tedavi olan Ebvallo'ya klinik bir bekleme koydu. Bekleme, FDA'nın üçüncü taraf bir üretim tesisinin incelenmesinden elde edilen bulgular nedeniyle immünoterapiyi reddetmesinden birkaç gün sonra geldi. Şirket, Ebvallo klinik beklemesinin tam yanıt mektubunda işaretlenen sorunlarla ilgili olduğunu söyledi. Sağlıklı donörlerden T hücreleri mühendisliği ile üretilen Ebvallo, 2022'de Avrupa'da onaylandı .

Fotoğraf: sinonimas, Getty Images