Trump Yönetiminde FDA, Yeni İlaçların Uzman İncelemelerinden Vazgeçmeyi Hedefliyor

Başkan Donald Trump yönetimindeki FDA liderleri, ilaç başvurularını dışarıdan uzmanlara inceletme politikasından vazgeçiyor. Eleştirmenler, bu adımın kurumun kararlarını kamuoyunun incelemesinden koruyacağını söylüyor.

FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Başkanı George Tidmarsh, kurumun tek tek ilaçları inceleyip oylayacak uzman panelleri oluşturmaktan "uzaklaşmak istediğini", çünkü "bunlara ihtiyaç olduğunu düşünmüyorum" dedi. Tidmarsh, bu mesajı Salı günü sağlık ürünleri üreticilerinin katıldığı bir toplantıda ve Çarşamba günü bir FDA savunuculuk grubuna iletti.

Tidmarsh, belirli ilaçlarla ilgili danışma toplantılarının gereksiz olmasının yanı sıra "şirket ve FDA için muazzam bir iş yükü" oluşturduğunu söyledi. "Bu işi ve zamanımızı büyük sorulara odaklanmak için kullanmak istiyoruz."

FDA'nın danışma komiteleri, hükümetin teknik kararlarda uzman kullanımını genişletmeyi ve düzenlemeyi amaçlayan 1972 tarihli bir yasayla mevcut halleriyle oluşturulmuştur. FDA yetkililerinin zor bir kararla karşı karşıya kaldığı durumlarda, kanıtları incelemek ve FDA'nın ilaç, aşı ve tıbbi cihazları onaylayıp onaylamaması konusunda oy kullanmak da dahil olmak üzere, periyodik olarak tavsiye almak üzere toplanırlar.

FDA'nın eylemleri geleneksel olarak komite oylamalarıyla uyumluydu. Bir değişiklik, Biogen ilacı Aduhelm'in Alzheimer hastalığını tedavi etmek için onaylanıp onaylanmayacağına dair 2021'deki bölünmüş kararda olduğu gibi, tartışmalara ve kamuoyunda tartışmalara yol açabilir.

FDA, danışma kurulunun "hayır" oyu vermesine rağmen ilacı onayladı . Kurul üyeleri, ilacın hastalığı tedavi etmede çok az etkili olduğunu düşünüyordu. Aduhelm konusundaki anlaşmazlık, FDA'nın endüstri ve çaresiz hastalardan gelen baskıyı, ilacın risk ve faydalarına ilişkin titiz değerlendirmesiyle uzlaştırma mücadelesini gözler önüne serdi.

Tidmarsh, komitelere farklı ilaç sınıflarının nasıl düzenleneceği gibi genel konularda danışılmaya devam edileceğini söyledi. Ancak uzmanların yığınla çalışmayı ve FDA ve şirket yetkililerinden saatlerce süren tanıklıkları incelediği belirli ilaçlarla ilgili toplantıların, halkın FDA'nın nasıl çalıştığını görmesini sağladığı için esas olarak faydalı olduğunu söyledi.

FDA bu ay, ürünlerini onaylamayı reddeden şirketlere gönderdiği "tam yanıt mektuplarını" yayınlamaya başladı. Tidmarsh, daha önce federal Bilgi Edinme Özgürlüğü Yasası kapsamında talepte bulunulmasını gerektiren mektupların yayınlanmasının, danışma toplantılarına benzer bir şeffaflık düzeyi sağladığını söyledi.

Sağlık ürünleri konferansında göründükten sonra KFF Health News'e verdiği kısa röportajda, "Elinizde tam inceleme mektupları varken, bireysel ilaçlarla ilgili danışma komitesi toplantıları gereksiz hale geliyor" dedi.

Eski FDA yetkilileri ve kurumu inceleyen akademisyenler ise aynı fikirde değil. Toplantıların FDA bilim insanlarının karar almalarına ve halkın ilaç düzenlemeleri konusundaki anlayışını artırmalarına yardımcı olduğunu ve bunları terk etmenin mantıklı olmadığını söylediler.

Eski FDA Komiseri Robert Califf, KFF Health News'e verdiği demeçte, Tidmarsh'ın gerekçesini "anlamak zor" olarak nitelendirdi. "FDA'daki kişilerin, nihai kararlarını vermeden önce diğer uzmanların ne düşündüğünü öğrenmeleri son derece faydalı. Ve bunu, halkın bakış açılarını anlayabileceği şekilde yapmak önemli."

Pennsylvania Üniversitesi'nde biyoetik ve hukuk doçenti olan Holly Fernandez Lynch, "Uzmanlar, şirkete veya FDA'ya, ikisinin de kendi başlarına düşünemeyeceği sorular sorabilirler," dedi. "Halkın FDA kararları hakkında yorum yapma fırsatı çok azdır."

FDA ve Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı sözcüleri, Tidmarsh'ın yorumlarına ilişkin açıklama yapılması yönündeki tekrarlanan taleplere yanıt vermedi.

Califf, kurumun komiseri olarak zaman zaman danışma komiteleriyle fikir ayrılığına düşmüş ve bir keresinde ürünler konusunda oylama yapmadan müzakere etmelerinin daha iyi olabileceği fikrini ortaya atmıştı. Yine de, "Belki biri daha iyisini bulabilir, ama ben her zaman bunun harika bir sistem olduğunu düşündüm," dedi.

FDA, ilaçları incelemek için dış uzmanlardan yardım istemek zorunda değildir ve genellikle de istemez. FDA, çoğunlukla önemli yeni ilaç türleri için veya sınırlı değere sahip olabilecek bir ürüne olan yüksek talep nedeniyle kararın özellikle zor olduğu durumlarda bu uzmanlara başvurur; Aduhelm bunun klasik bir örneğidir.

Amerika İlaç Araştırmaları ve Üreticileri Derneği sözcüsü Sarah Ryan, danışma komitelerinin FDA için "önemli bir kaynak" olduğunu söyledi. "ABD'de uyguladığımız titiz insan ilacı inceleme sürecinde önemli bir rol oynayabilirler."

Yale Tıp Fakültesi'nde sağlık hizmetleri araştırmacısı ve klinisyen olan Reshma Ramachandran, komitelerden sıklıkla FDA içinde düzenleyici bir kararın nasıl ilerleyeceğine dair anlaşmazlıkların çözülmesine yardımcı olmaları istendiğini söyledi.

Kendisi ve diğer araştırmacılar ile eski FDA yetkilileri, FDA Komiseri Marty Makary'nin yanıt mektuplarının tamamını yayınlama kararını övdüler.

Ancak FDA'nın eski yardımcı komiseri ve Kamu Yararına Bilim Merkezi'nin başkanı Peter Lurie, mektupların komite toplantılarına olan ihtiyacı ortadan kaldırmadığını söyledi.

Lurie, "Açıklanan eksiksiz bir yanıt mektubu, kamuoyuna bir şirketin başvurusunun reddedildiğini ve nedenini bildirir," dedi. "Bir danışma kurulu toplantısında, dış uzmanlara ve kamuoyuna, 'Şunu yapmayı düşünüyoruz ve karar vermeden önce sizin görüşlerinizi almak isteriz,' denilir. Açıkçası, bunlar aynı şey değil."

Tidmarsh'ın anlattığı değişiklikler sahada şimdiden hayata geçiyor. FDA, Trump'ın Beyaz Saray'a geri dönmesinden bu yana yalnızca yedi danışma kurulu toplantısı düzenledi; geçen yılın aynı döneminde ise bu sayı 22'ydi. Yetkililer, artık tam yanıt mektuplarını gönderildikçe yayınlayacaklarını ve Eylül ayının başlarında 89 mektupluk bir grup yayınladıklarını söylüyor.

Makary, geleneksel olarak uzmanlık ve önyargılara göre incelenen ve kamuoyunda müzakere etmesi gereken danışma komitelerinin yerini, hormon replasman tedavisi ve antidepresanlar gibi konulardaki görüşlerini destekleyen özenle seçilmiş bilim insanlarından oluşan panellerle bir ölçüde değiştirdi.

İlaç endüstrisini eleştiren Diana Zuckerman, FDA'nın tedavinin tehlikelerini sıralayan kara kutu uyarısını değerlendiren Temmuz ayındaki hormon replasman tedavisi paneline katıldı. Makary, uyarının kaldırılmasını istemiş ve paneli benzer düşünen uzmanlarla doldurmuştu.

Etkinliğin aceleyle düzenlendiğini ve kamuoyunun tartışma materyallerini incelemesine veya bunlar hakkında yorum yapmasına fırsat verilmediğini söyledi.

Ulusal Sağlık Araştırmaları Merkezi'nin başkanı Zuckerman, "Şeffaf olan tek şey, kendileriyle aynı fikirde olmayan hiç kimsenin fikrini duymak istememeleriydi" dedi.

Makary, komisyon üyesi olmadan önce daha fazla danışma kurulu toplantısı yapılmasını talep etmişti. 2022'nin başlarında, FDA'nın Aşı ve İlgili Biyolojik Ürünler Danışma Komitesi'ne danışmadan 12-15 yaş arası çocuklar için COVID aşılarını onaylama kararını sert bir dille eleştirmişti. Makary o dönemde sosyal medya platformu X'te, "@US_FDA'nın uzman danışma kurulunun standart toplantısını atlatması bilime tokat gibi bir şey." yazmıştı .

Ancak Tidmarsh aynı fikirde değil gibi görünüyor.

Örneğin, bir danışma komitesinden bir Duchenne kas distrofisi ilacı lehine veya aleyhine oy vermesini istemek yerine, FDA'nın bu tür ilaçları değerlendirmenin en iyi yolunu, örneğin hangi sonuçların veya sonuç noktalarının ölçüleceğini inceleyen bir komiteye daha iyi hizmet vereceğini söyledi. KFF Health News'e verdiği demeçte, "Bu sonuç noktası Duchenne kas distrofisi için doğru mu? Bu, birçok farklı şirketi ilgilendiren önemli bir soru," dedi.

FDA yetkilisi Vinay Prasad, biyoteknoloji şirketi Capricor Therapeutics tarafından üretilen bir Duchenne ilacını görüşmek üzere Temmuz ayında planlanan danışma kurulu toplantısını iptal etti. FDA daha sonra Capricor'a ret veya "tam yanıt mektubu"nu yayınladı ve Capricor da FDA'ya kendi yanıt mektubunu yayınladı. Prasad daha sonra görevden alındı ​​ve daha az yetkiyle yeniden işe alındı.

Ramachandran, danışma kurulunun daha sakin, kamuoyuna açık ve daha az siyasallaşmış bir ortamda ilacın riskleri ve faydaları hakkında toplantı yapabileceğini söyledi.

FDA genellikle birkaç düzine danışma komitesinin oylarıyla aynı fikirdedir. 2023 tarihli bir araştırma , FDA'nın "evet" oylarının %97'sine ve "hayır" oylarının %67'sine katıldığını ortaya koymuştur.

Çalışmaya eşlik eden yorumu yazan Güney Kaliforniya Üniversitesi Kamu Politikaları Doçenti Genevieve Kanter, Tidmarsh'ın yorumlarının "tam bir sürpriz" olmasının nedeninin bu olduğunu söyledi. FDA bu yıl birçok toplantıyı erteledi, ancak "geçiş dönemi ve tüm bu işten çıkarmalar nedeniyle herkes bunun geçici olduğunu düşündü."

"Bir diğer teori ise bu kararın stratejik olduğu yönünde," dedi, "kurumlardaki gücün konsolide edilmesi ve böylece artık dışarıdaki uzmanlara veya kamuoyuna karşı hesap verme zorunluluğunuzun ortadan kaldırılması açısından."

Federal sağlık bürokrasisinde yaşananların kamuoyunun gözündeki etkisini anlaması gerektiğine inanan Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı veya bağlı kuruluşlarındaki mevcut ve eski personelle görüşmek istiyoruz. Lütfen KFF Health News'e (415) 519-8778 numaralı telefondan Signal üzerinden mesaj gönderin veya buradan iletişime geçin .