Sağlık Bakanı, BC'li kızın nadir görülen hastalığı için ilaç finansmanının tekrar reddedildiğini söyledi

British Columbia'nın Langford kentinden nadir görülen bir hastalığa yakalanan küçük kızlarının ömrünü uzatmayı uman bir ailenin, yıllık maliyeti yaklaşık 1 milyon dolar olan ilaç masrafları için yaptığı başvuru yine reddedildi.

9 yaşındaki Charleigh Pollock, CLN2 veya Batten hastalığı olarak da bilinen, her gün çok sayıda nöbete neden olan ve sonunda beyin hasarına yol açan nadir ve ölümcül bir genetik bozukluk olan nöronal seroid lipofüsinozis tip 2'den muzdarip.

Pollock'un annesi Jori Fales, haberin yenilenmemesi kararından "tiksindiğini" söyledi.

Fales, Batten hastalığına yakalanan dokuz yaşındaki kızının hayatına karşı "tamamen kayıtsız kalındığını" söyleyerek sosyal medyada paylaştığı videoda hıçkırıklara boğuldu.

Fales, BC Sağlık Bakanı Josie Osborne'un, Brineura adlı ilacın Pollock hastalığının ilerlemesini yavaşlatmaya artık yardımcı olmadığı yönündeki uzman komitesinin kararında herhangi bir değişiklik olmayacağını açıklamasının hemen ardından videoyu yayınladı.

Pollock'un adı, eyaletin CLN2'nin ilerlemesini yavaşlatmak için beyne sıvı infüzyonu yoluyla verilen yıllık 1 milyon dolarlık ilacın maliyetini karşılayacağını duyurduğu 2019 yılında duyuruldu.

İlacın finansmanı Pollock üç yaşındayken onaylandı.

Ancak Osborne, hastanın motor ve dil işlevlerinde belirli bir oranda gerileme olduğunda Brineura'nın artık CLN2'nin ilerlemesini yavaşlatmadığını söyledi.

Osborne yaptığı açıklamada, inceleme sürecinin sonucunun Charleigh Pollock ailesinin istediği gibi olmadığını bildiğini söyledi.

Geçtiğimiz hafta Pollock'un ailesiyle bir araya gelerek Batten hastalığı hakkında daha fazla bilgi aldığını, ancak BC nadir hastalıklar uzman komitesinin bu konuyu değerlendirmediğini ve komitenin ilk olarak kızın ilacı için ayrılan fonun durdurulmasını önerdiğini söyledi.

Ancak açıklamada, komitenin konuyla ilgili birçok bilgiyi ve daha fazlasını değerlendirdiği belirtilirken, Brineura isimli ilacın artık kızın hastalığının ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olmadığı kararına varıldı.

Maliyetin dikkate alınmadığı, tüm eyaletlerin Kanada İlaç Ajansı tarafından önerilen klinik kriterlere dayandığı belirtiliyor.

Osborne, Pollock'un ailesinin, Batten hastalığı konusunda danışılmayan iki uluslararası uzmanı özellikle uyardığını söyledi. Gazetecilere, bakanlığının komitenin bu uzmanlar tarafından yapılan sekiz ayrı çalışmayı inceleyip değerlendirdiğini doğruladığını söyledi.

Osborne, "Charleigh'in durumunda, bakanlık artık hasta savunucuları tarafından sunulan tüm ilgili kanıtların, Şubat 2025'te Charleigh'in doktorunun tedaviyi durdurma kararına itiraz etmesi ve ek bilgi sağlama ve davayı görüşmek üzere onlarla görüşme fırsatına sahip olması sırasında Nadir Hastalıklar için Pahalı İlaçlar uzman komiteleri tarafından zaten değerlendirildiğini doğrulayabilir" dedi.

Osborne, komitenin "bu tür kararları düzenli olarak almak gibi son derece zor bir durumda" olduğunu belirterek, herkesin adil bir şekilde muamele görmesinin önemli olduğunu söyledi.

Kız, eyalette Batten hastalığına yakalanan tek kişi ve Kanada'da bu hastalığa yakalanan kişi sayısı 20'den az.

Osborne, BC'de nadir hastalıklar için ilaç alan yaklaşık 650 kişi daha olduğunu ve "komitenin hepsi için aynı titiz süreci kullandığını" söyledi.

Açıklamada, Britanya Kolombiyası'nın bu sorunla boğuşan tek yargı bölgesi olmadığı belirtilirken, Birleşik Krallık'ın, uzun vadeli etkinliğine dair sınırlı kanıt olması nedeniyle, gelecekteki Batten hastalığı hastaları için Brineura'yı artık kapsamayacağını duyurduğu kaydedildi.

Osborne yaptığı açıklamada, "Sağlık bakanı olduğumdan beri üzerinde çalıştığım en zorlu konulardan biri bu oldu ve BC'nin bağımsız, kanıta dayalı ve insanlara eşit davranan ilaç inceleme süreçlerine sahip olmasını sağlama rolümü ciddiye alıyorum" dedi.

Bakan, ilacın özel olarak satın alınması için bağımsız olarak toplanan fonlardan haberdar olduğunu ve Island Health'in bu seçeneği görüşmek üzere aileyle iletişime geçtiğini söyledi.

"Bakanlık bundan sonra onları ve takımı desteklemek için elinden gelen her şeyi yapacak, özellikle de Charleigh'nin Osborne, "Aile kararlarını ve özel olarak ödeyecekleri bir tedaviye erişmek isteyip istemediklerini açıklıyor" dedi.

Jaspreet Bhatia, Cuma günü Pollock için para toplayan Victoria şehir merkezindeki Local Pizza adlı pizza dükkanının sahibidir.

Bhatia, satışlardan elde edilen gelirin yüzde 50'sinin Pollock'un ailesine bağışlanacağını söyledi.

Kendisinin de iki çocuğu olduğunu ve "Onun için yapabileceğimiz bir şey varsa, aileye destek olmaya çalışırız" diyor.

"Bir topluluk olarak yaptığımız şey bu. Birisi zor durumda kaldığında bir araya geliyoruz. Bir araya gelip destek sağlıyoruz."