Resmetirom: Karaciğer fibrozuna karşı ilk ilaca yeşil ışık

Resmetirom, orta ila ileri karaciğer fibrozu olan metabolik disfonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH, eskiden alkolsüz yağlı karaciğer hastalığı , NASH) hastalarının tedavisinde endikedir. Hastalık, karaciğerde aşırı yağ biriktiğinde gelişir. Karaciğer birikir ve bu da inflamatuar süreçlere ve ardından fibrotik yeniden şekillenmeye yol açar. Bu tür karaciğer fibrozu, kalıcı yara izi veya organ nakli gerektirebilecek karaciğer kanseri ile karaciğer sirozuna ilerleyebilir. MASH genellikle ciddi kardiyovasküler ve metabolik hastalıklarla ilişkilidir.

İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi Avrupa İlaç Ajansı (EMA) koşullu tedaviyi öneriyor Resmetirom'un (Rezdiffra™, Madrigal Pharmaceuticals) diyet ve egzersizle birlikte kullanımı için onay . Yeni ilaç karaciğerdeki tiroid hormonu reseptörü beta'yı (THR-beta) uyararak lipotoksik yağ, inflamatuar yanıt ve fibrozu iyileştirir.

Onayla ilgili çalışmalar arasında, MASH ve evre F2 veya F3 karaciğer fibrozu olan 917 hastayı içeren faz III MAESTRO-NASH çalışması da vardı. Hastalara günde bir kez 80 mg veya 100 mg resmetirom veya plasebo verildi. On iki aylık tedaviden sonra, 100 mg alan hastaların %30'unda ve 80 mg resmetirom alan hastaların %26'sında fibrozis kötüleşmeden MASH hepatitinin çözüldüğü görüldü. Bu, plasebo grubunun %10'unda görüldü. Fibroz, resmetirom grubunun sırasıyla %29 ve %27'sinde (MASH kötüleşmeden) iyileşirken, plasebo grubunun %17'sinde iyileşti. En sık görülen yan etkiler ishal, mide bulantısı ve kaşıntıydı.

Rezdiffra, 60, 80 ve 100 mg'lık güçlerde film kaplı tabletler olarak pazarlanacak. Madrigal Pharmaceuticals bir basın bülteninde resmetirom'un Metabolik Karaciğer Hastalıklarının Tedavisi için Avrupa Kılavuzlarına dahil edildiğini belirtiyor. Üretici, AB Komisyonu'nun onay kararını Ağustos ayında bekliyor.

İlaç Mart 2024'te ABD'de onaylanmıştı. ABD onayı daha fazla farmasötik ayrıntı sağlıyor: Rezdiffra dekompanse karaciğer sirozu olan hastalarda kullanılmamalıdır. Kullanım sırasında karaciğer fonksiyonu kötüleşirse, tabletler kesilmelidir. Uyarılar arasında ilaç kaynaklı karaciğer toksisitesi ve safra kesesiyle ilişkili yan etkiler yer almaktadır. Özellikle statinlerle etkileşimler konusunda dikkatli olunmalıdır.