AB Komisyonu yeni Alzheimer ilacı lecanemab'ı onayladı

Önceki tedavilerin aksine, lekanemab ilacı Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlamaktadır. Bu ilaç, AB onayı alan türünün ilk ilacıdır. Ancak, yalnızca sınırlı sayıda hasta için uygundur.

Avrupa Komisyonu, altta yatan hastalık süreçlerini hedef alan ilk Alzheimer tedavisini onayladı. Lecanemab antikoru, hastalığın erken evrelerinde tedavi amaçlı olup, AB'de onaylanan türünün ilk ilacı olduğunu duyurdu.

Birkaç ay içinde piyasaya sürülmesi beklenen ilacın, hastalığın ilerlemesini yavaşlatması amaçlanıyor. Avrupa Komisyonu'na göre, ilacın onayı katı koşullara tabi. Komisyon, belirli bir hasta grubu için ve belirli koşullar altında ilacın faydalarının risklerinden daha ağır bastığı sonucuna vardı. Komisyon, onayı verirken Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) tavsiyesine uydu.

Mevcut Alzheimer tedavileri, beyindeki altta yatan süreçleri değil, yalnızca hastalığın semptomlarını tedavi eder. Lecanemab farklıdır: Bu antikor, beyindeki amiloid birikintilerini hedef alır ve hastalığın erken evrelerinde ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlar. Ancak bu ilaç da bir tedavi veya iyileşme sağlamaz; böyle bir tedavi henüz ufukta görünmemektedir.

EMA'ya göre, tedavi etkinliğinin birincil ölçütü, 0 ile 18 arasında bir demans derecelendirme ölçeği kullanılarak ölçülen 18 ay sonraki bilişsel ve işlevsel semptomlardaki değişimdi. Lecanemab ile tedavi edilen hastalarda bu puanda ortalama biraz daha küçük bir artış görüldü (1,22'ye karşı 1,75).

Uzmanlar, bu küçük gecikmenin günlük yaşamla ne kadar alakalı olduğunu sorguluyor. Homburg'daki Saarland Üniversitesi Hastanesi'nden Walter Schulz-Schaeffer, "Alzheimer hastalığının tüm resmi ortaya çıktığında, istatistiksel olarak tanımlanan etkiler genellikle hasta ve çevresi tarafından artık algılanamaz hale geliyor," diyor.

Uzmanlara göre, ilacın gerçekten kullanılabilmesi için birkaç ay geçmesi gerekecek; bunun bir nedeni de üreticinin doktorlar için detaylı talimatlar ve eğitimler geliştirmesi ve bir gözlem kaydı oluşturması gerektiği. İlaç, iki haftada bir damardan uygulanıyor.

Lecanemab, yalnızca Alzheimer hastalığının erken evrelerinde hafif bilişsel bozukluk (hafıza ve düşünme sorunları) veya hafif demans tedavisi için onaylanmıştır. Bunun nedeni, amiloid plakların beyinde geri dönüşümsüz hasara yol açtıktan sonra çıkarılmasının etkisiz olmasıdır.

Bir sınırlama daha var: İlaç yalnızca apolipoprotein E geninin spesifik bir formu olan ApoE4'ün bir kopyasına sahip olan veya hiç kopyası olmayan Alzheimer hastalarında kullanılmalıdır. Bu hastaların beyinde şişme ve kanama gibi bazı ciddi yan etkiler yaşama olasılığı, iki ApoE4 kopyası olan kişilere göre daha düşüktür.

Alman Nörodejeneratif Hastalıklar Merkezi (DZNE) uzmanlarına göre, Almanya'da tahmini 1,2 milyon Alzheimer hastasının yalnızca çok küçük bir kısmı yeni tedaviden faydalanabilecek. İlk üç yıl erken aşama olarak kabul ediliyor ve bu da şu anda Almanya'da yaklaşık 250.000 kişiye denk geliyor.

Bu hastaların yüzde 80'i ApoE4 tedavisine uygundur. Ancak, bu hastaların hepsi tedavi kriterlerinin tamamını karşılamamakta ve tedaviye ilgi duymamaktadır. Uzmanlar, bu rakamın muhafazakar bir tahminle yüzde on civarında olduğunu tahmin etmektedir. Tüm bu faktörler göz önüne alındığında, bu sayı yaklaşık 20.000 hastaya denk gelebilir.

Kadınlarda gözlemlenen klinik etki erkeklere göre önemli ölçüde daha düşükken, yan etki riski daha yüksektir. Alzheimer Araştırma Girişimi'ne göre, tedaviden fayda görüp görmedikleri henüz netlik kazanmamıştır. Alzheimer hastalarının yaklaşık üçte ikisi kadındır.

Çalışmalarda hastaların beyinlerinde gözlemlenen şişlik ve mikro kanamalar çoğunlukla asemptomatik olup genellikle yalnızca görüntüleme prosedürleriyle tespit edilebilse de, tekrarlayan vakalar bilişsel işlevlerde azalmaya veya koordinasyon güçlüklerine yol açabilir. Mikro kanamalar ayrıca daha büyük ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden beyin kanamaları için bir risk faktörü olarak kabul edilir.

Yeni onaylanan tedavi için şu anda yeterli kapasite bulunmuyor. Köln Üniversitesi Hastanesi'nden nörolog Özgür Onur, "Köln'de yılda yaklaşık 100 hastayı tedavi edebileceğimizi düşünüyorum. Ve büyük bir merkeziz," dedi.

Lecanemab'ın Avrupa'daki maliyeti de belirsiz. DZNE'den Johannes Levin, geçen yılın sonunda ABD'de hasta başına yıllık maliyetin yaklaşık 26.500 dolar (yaklaşık 23.000 avro) olduğunu belirtti. Ayrıca, tek seferlik teşhis maliyetlerinin 1.400 ila 5.000 avro arasında olduğu tahmin ediliyor. Levin, ilacın uygulama maliyetinin ise yıllık yaklaşık 6.000 ila 8.000 avro olduğunu belirtti.