Лизосомальные патологии, исследовательские гранты «Find For Rare» вручены

Chiesi Global Rare Diseases объявляет о победителях проектов по болезни Фабри, альфа-маннозидозу и цистинозу

Chiesi Global Rare Diseases, бизнес-подразделение Chiesi Group, созданное для предоставления инновационных методов лечения и решений для людей, живущих с редкими заболеваниями, объявило сегодня в Парме получателей исследовательского финансирования «Find For Rare». Программа, независимо оцененная 10 экспертами в отрасли, как сообщается в заметке, направлена ​​на улучшение управления и ухода за пациентами, поощрение и признание исследований в области 3 лизосомных заболеваний: болезни Фабри, альфа-маннозидоза и цистиноза. Прием заявок был открыт 8 августа 2024 года и получил 82 заявки из 23 стран. Выбранные исследователи получат финансирование в размере до 50 тысяч евро.

Выбранные проекты продемонстрировали значительный потенциал для решения неудовлетворенных потребностей этих пациентов. В частности, в отношении болезни Фабри Митра Таваколи из Университета Эксетера (Великобритания) выиграла финансирование для проекта «Fab-Pain: точное фенотипирование нейропатии с использованием ряда новых биомаркеров при болезни Фабри», который исследует ряд новых биомаркеров для лучшего понимания механизмов боли при болезни Фабри. Результаты могут привести к разработке новых нейропатических биомаркеров, что улучшит понимание заболевания и поможет в создании диагностических инструментов и терапевтических вмешательств.

Для альфа-маннозидоза Маргарита Динамарка, Университет Базеля, Базель (Швейцария), получила грант на проект «Изучение церебральной эндотелиальной дисфункции при альфа-маннозидозе», который важен своим двойным вкладом: выяснением механизмов, посредством которых альфа-маннозидоз изменяет функцию эндотелиальных клеток, и предложением целевой терапевтической стратегии с использованием наноносителей. Наконец, для цистиноза Франческо Белломо, Детская больница Bambino Gesù, IRCCS в Риме, с проектом «Изучение молекулярных механизмов, лежащих в основе эффектов кетогенной диеты при цистинозе», будет финансироваться для исследования потенциала кетогенной диеты в качестве лечения нефропатического цистиноза, редкого генетического заболевания, которое поражает почки. В моделях на мышах наблюдались значительные улучшения таких симптомов, как синдром Фанкони, воспаление и фиброз. Цель состоит в том, чтобы разработать систему in vitro, которая позволит лучше понять молекулярные механизмы, ответственные за эти преимущества, и, таким образом, способствовать выявлению новых терапевтических возможностей.

«Болезнь Фабри, альфа-маннозидоз и цистиноз — редкие и ультраредкие лизосомные болезни накопления, вызывающие серьезные прогрессирующие проблемы, которые сопровождают пациентов на протяжении всей жизни и часто осложняются задержками в диагностике из-за постепенного и сложного течения, — говорит Энрико Пиччинини, старший вице-президент по редким заболеваниям в Европе и на международном уровне группы Chiesi. — Несмотря на терапевтический прогресс, крайне важно продолжать поддерживать исследования для улучшения диагностики, разработки новых методов лечения и предоставления пациентам лучших результатов. Выбор этих трех проектов через «Find For Rare» демонстрирует нашу конкретную приверженность продвижению инноваций и прогресса в лечении лизосомных заболеваний».

«Научное качество предложений, полученных в этом году, было действительно впечатляющим», — сказала Кристина Лэмпе, профессор и председатель научного комитета «Find For Rare». «Каждый выбранный проект выделялся своим потенциалом решения повседневных проблем, с которыми сталкиваются пациенты и лица, осуществляющие уход за больными, живущие с лизосомными болезнями накопления. Поддерживая инновационные, ориентированные на пациента исследования, эта программа ускоряет превращение науки в ощутимые преимущества для сообществ, занимающихся редкими заболеваниями».