Министр здравоохранения заявил, что в финансировании лечения редкого заболевания девочки из Британской Колумбии снова отказано

Семья из Лэнгфорда, Британская Колумбия, надеющаяся продлить жизнь своей маленькой девочки, страдающей редким заболеванием, снова получила отказ в покрытии расходов на лекарства, стоимость которых составляет около 1 миллиона долларов в год.

Чарли Поллок, 9 лет, страдает нейрональным цероидным липофусцинозом 2-го типа, также известным как CLN2 или болезнь Баттена, — редким и неизлечимым генетическим заболеванием, которое вызывает множественные припадки каждый день, что в конечном итоге приводит к повреждению мозга.

Мать Поллока, Джори Фалес, говорит, что она «возмущена» решением не продлевать страховое покрытие.

Фэйлс рыдает в видеоролике в социальных сетях, говоря о том, что жизнь ее девятилетней дочери, страдающей болезнью Баттена, подверглась «полному игнорированию».

Фейлс опубликовал видео сразу после того, как министр здравоохранения Британской Колумбии Джози Осборн заявила, что решение экспертной комиссии о том, что препарат Бринейра больше не помогает замедлить прогрессирование болезни Поллока, не будет изменено.

Имя Поллока стало известно в 2019 году, когда провинция объявила, что покроет расходы на лекарство стоимостью 1 миллион долларов в год, которое вводится посредством вливания жидкости в мозг для замедления прогрессирования CLN2.

Финансирование препарата было одобрено, когда Поллоку было три года.

Однако Осборн отметил, что как только двигательные и языковые функции пациента ухудшаются на определенную величину, препарат Брінейра больше не замедляет прогрессирование CLN2.

В своем заявлении Осборн заявила, что она знает, что результат процесса рассмотрения не соответствует ожиданиям семьи Чарли Поллока.

По ее словам, на прошлой неделе она встречалась с родителями Поллок, чтобы получить дополнительную информацию о болезни Баттена, которая, по их словам, не была рассмотрена экспертным комитетом по редким заболеваниям Британской Колумбии, который сначала рекомендовал прекратить финансирование лечения девочки.

Однако в заявлении говорится, что комитет рассмотрел эту информацию и многое другое, и решение остается неизменным: препарат Бринейра больше не помогает замедлить прогрессирование болезни девочки.

В нем говорится, что стоимость не учитывалась, и все провинции полагаются на клинические критерии, рекомендованные Канадским агентством по лекарственным средствам.

Осборн заявила, что семья Поллока специально обратила внимание на двух международных экспертов по болезни Баттена, с которыми не были проведены консультации. Она сообщила журналистам, что её министерство подтвердило, что комитет рассмотрел и оценил восемь отдельных исследований этих экспертов.

«В случае Чарли министерство теперь может подтвердить, что все соответствующие доказательства, представленные защитниками прав пациентов, уже были рассмотрены экспертными комитетами по дорогостоящим препаратам для редких заболеваний в феврале 2025 года, когда лечащий врач Чарли обжаловал решение о прекращении лечения и имел возможность предоставить дополнительную информацию и встретиться с ними для обсуждения дела», — сказал Осборн.

Осборн говорит, что комитет «находится в крайне сложном положении, регулярно принимая подобные решения», добавляя, что важно, чтобы ко всем относились справедливо.

Девочка — единственная в провинции, страдающая болезнью Баттена, а в Канаде ею болеют менее 20 человек.

Осборн сообщил, что в Британской Колумбии еще около 650 человек получают лекарства от редких заболеваний, «и комитет применяет одну и ту же строгую процедуру» для всех.

В заявлении говорится, что Британская Колумбия — не единственная юрисдикция, сталкивающаяся с этой проблемой, и отмечается, что Соединенное Королевство объявило, что больше не будет предоставлять покрытие препарата Бринейра для будущих пациентов с болезнью Баттена из-за ограниченных доказательств его долгосрочной эффективности.

«Это был один из самых сложных вопросов, над которыми мне приходилось работать с тех пор, как я стал министром здравоохранения, и я серьезно отношусь к своей роли в обеспечении того, чтобы в Британской Колумбии процессы проверки лекарственных средств были независимыми, основанными на фактических данных и обеспечивали равное отношение ко всем людям», — заявил Осборн в своем заявлении.

Министр сообщила, что ей стало известно о средствах, собранных самостоятельно, которые можно было бы использовать для покупки препарата в частном порядке, и что Island Health связалась с семьей, чтобы обсудить этот вариант.

«В дальнейшем министерство сделает все возможное, чтобы поддержать их и команду, особенно Чарли. «Семья принимает решение о том, хотят ли они получить доступ к лечению, которое они будут оплачивать в частном порядке», — сказал Осборн.

Джасприт Бхатия — владелица пиццерии Local Pizza, расположенной в центре города Виктория, которая в пятницу собирала деньги для Поллока.

Бхатия заявил, что 50 процентов выручки будут переданы семье Поллока.

Она говорит, что у нее двое детей, и что «если мы можем что-то для нее сделать, мы постараемся поддержать семью».

«Вот чем мы занимаемся как сообщество. Мы объединяемся, когда кто-то попадает в трудную ситуацию. Мы объединяемся и оказываем поддержку».