Onder Trump wil FDA stoppen met deskundige beoordelingen van nieuwe medicijnen

FDA-leiders onder president Donald Trump stappen af ​​van een decennialang beleid waarbij externe experts medicijnaanvragen beoordelen. Volgens critici zou deze stap de beslissingen van het agentschap beschermen tegen publieke controle.

Het agentschap "wil graag afstappen" van het samenstellen van panels van experts om individuele medicijnen te onderzoeken en erover te stemmen, omdat "ik denk dat ze niet nodig zijn", aldus George Tidmarsh, hoofd van het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA. Hij bracht de boodschap dinsdag over tijdens een bijeenkomst van fabrikanten van gezondheidsproducten en woensdag aan een belangenorganisatie van de FDA.

Naast het feit dat ze overbodig waren, zei Tidmarsh, waren adviesvergaderingen over specifieke medicijnen "een enorme hoeveelheid werk voor het bedrijf en voor de FDA. We willen dat werk en onze tijd gebruiken om ons te concentreren op de grote vragen."

De adviescommissies van de FDA werden in hun huidige vorm opgericht door een wet uit 1972, gericht op het uitbreiden en reguleren van de inzet van experts door de overheid bij technische beslissingen. Ze worden periodiek bijeengeroepen voor advies, onder meer om bewijsmateriaal te beoordelen en te stemmen over de vraag of de FDA geneesmiddelen, vaccins en medische hulpmiddelen moet goedkeuren, vaak wanneer FDA-functionarissen voor een moeilijke beslissing staan.

FDA-maatregelen zijn traditioneel afgestemd op de stemmingen van de commissie. Een afwijking kan controverse en publiek debat uitlokken, zoals het geval was met de verdeelde beslissing in 2021 over de goedkeuring van het Biogen-medicijn Aduhelm voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer.

De FDA keurde het medicijn goed ondanks een 'nee'-stem van de adviescommissie, waarvan de leden vonden dat het medicijn de ziekte nauwelijks behandelde. Het conflict over Aduhelm legde bloot hoe moeilijk het voor de FDA was om de druk van de industrie en wanhopige patiënten te verenigen met de strenge evaluatie van de risico's en voordelen van het medicijn.

Tidmarsh zei dat de commissies nog steeds geraadpleegd zouden worden over algemene kwesties, zoals de regulering van verschillende medicijnklassen. Maar bijeenkomsten over specifieke medicijnen, waarbij experts zich door stapels studies en urenlange getuigenissen van FDA- en bedrijfsfunctionarissen worstelen, waren vooral nuttig, zei hij, omdat ze het publiek lieten zien hoe de FDA werkte.

Deze maand is de FDA begonnen met het publiceren van de "volledige antwoordbrieven" die ze naar bedrijven stuurt wanneer ze hun producten afwijst. Het vrijgeven van de brieven, waarvoor voorheen verzoeken moesten worden ingediend op grond van de federale Freedom of Information Act, bevordert een niveau van transparantie dat vergelijkbaar is met de adviserende vergaderingen, aldus Tidmarsh.

Adviescommissievergaderingen over afzonderlijke medicijnen ‘zijn overbodig als je de volledige beoordelingsbrieven hebt’, vertelde hij aan KFF Health News in een kort interview na zijn aanwezigheid op de conferentie over gezondheidsproducten.

Voormalige FDA-functionarissen en academici die het agentschap bestuderen, zijn het daar niet mee eens. De bijeenkomsten helpen FDA-wetenschappers bij het nemen van beslissingen en vergroten het publieke begrip van de geneesmiddelenregelgeving, en het is niet verstandig om ze te laten varen, aldus de onderzoekers.

De redenering van Tidmarsh is "moeilijk te volgen", vertelde voormalig FDA-commissaris Robert Califf aan KFF Health News. "Het is buitengewoon nuttig voor mensen binnen de FDA om te weten wat andere experts denken voordat ze hun definitieve beslissing nemen. En het is belangrijk om dat op een manier te doen die het publiek in staat stelt de standpunten te begrijpen."

"Experts zouden vragen kunnen stellen aan het bedrijf of de FDA waar geen van beiden zelf aan gedacht heeft", aldus Holly Fernandez Lynch, universitair hoofddocent bio-ethiek en recht aan de Universiteit van Pennsylvania. "Het publiek heeft weinig andere mogelijkheden om commentaar te leveren op FDA-beslissingen."

Woordvoerders van de FDA en het ministerie van Volksgezondheid en Sociale Zaken reageerden niet op herhaalde verzoeken om nadere toelichting op de opmerkingen van Tidmarsh.

Califf was het als commissaris van het agentschap soms oneens met de adviescommissies en opperde ooit het idee dat het beter zou zijn als ze over producten zouden overleggen, maar er niet over zouden stemmen. Toch, hoewel "misschien iemand een beter systeem kan bedenken, heb ik het altijd een fantastisch systeem gevonden", zei hij.

De FDA is niet verplicht om externe experts in te schakelen om geneesmiddelen te beoordelen en doet dat doorgaans ook niet. Ze doet dit vooral bij belangrijke nieuwe soorten medicijnen of wanneer een beslissing bijzonder lastig is vanwege de grote vraag naar een product met een beperkte waarde, zoals Aduhelm.

De adviescommissies zijn "een belangrijke bron" voor de FDA, aldus Sarah Ryan, woordvoerder van Pharmaceutical Research and Manufacturers of America. "Ze kunnen een belangrijke rol spelen in het strenge beoordelingsproces van geneesmiddelen voor menselijk gebruik dat we in de VS hebben."

De commissies worden vaak gevraagd om meningsverschillen binnen de FDA op te lossen over hoe verder te gaan met een regelgevende beslissing, aldus Reshma Ramachandran, onderzoeker gezondheidszorg en klinisch medicus aan de Yale School of Medicine.

Zij en andere onderzoekers en voormalige FDA-functionarissen prezen het besluit van FDA-commissaris Marty Makary om de volledige antwoordbrieven te publiceren.

Maar de brieven maken de noodzaak van commissievergaderingen niet overbodig, aldus Peter Lurie, voormalig adjunct-commissaris bij de FDA en hoofd van het Center for Science in the Public Interest.

"Een openbaar gemaakte, volledige antwoordbrief vertelt het publiek dat de aanvraag van een bedrijf is afgewezen en waarom", aldus Lurie. "Een vergadering van een adviescommissie zegt tegen externe experts en het publiek: 'Dit is wat we van plan zijn te doen en we horen graag jullie mening voordat we een besluit nemen.' Dat is duidelijk niet hetzelfde."

De veranderingen die Tidmarsh beschreef, spelen zich al af in de praktijk. De FDA heeft slechts zeven vergaderingen van de adviescommissie gehouden sinds Trump terugkeerde in het Witte Huis, vergeleken met 22 in dezelfde periode vorig jaar. Ambtenaren zeggen dat ze nu volledige antwoordbrieven zullen vrijgeven zodra ze worden verzonden, en publiceerden eerder in september een reeks van 89.

Makary heeft in zekere zin de adviserende commissies , waarvan de leden traditioneel werden gescreend op deskundigheid en vooroordelen en die in het openbaar moesten beraadslagen , vervangen door panels van zorgvuldig geselecteerde wetenschappers die zijn standpunten over onderwerpen als hormoonvervangingstherapie en antidepressiva onderschrijven.

Diana Zuckerman, een criticus van de farmaceutische industrie, was aanwezig bij de paneldiscussie over hormoonvervangingstherapie in juli , die de waarschuwing van de FDA over de gevaren van de behandeling besprak. Makary wilde dat de waarschuwing werd verwijderd en vulde de paneldiscussie met gelijkgestemde experts.

Ze zei dat het evenement overhaast werd georganiseerd, zonder dat het publiek de gelegenheid kreeg om het discussiemateriaal te bekijken of er commentaar op te leveren.

"Het enige dat duidelijk was, was dat ze niemand wilden horen die het niet met hen eens was", aldus Zuckerman, hoofd van het National Center for Health Research.

Voordat Makary commissaris werd, drong hij aan op meer vergaderingen van de adviescommissie. Begin 2022 bekritiseerde hij de beslissing van de FDA om covid-boosters goed te keuren voor kinderen van 12 tot 15 jaar zonder overleg met de Adviescommissie voor Vaccinatie en Verwante Biologische Producten. Makary plaatste destijds op het sociale platform X: "Het is een klap in het gezicht van de wetenschap dat @US_FDA de standaardbijeenkomst van de adviesraad van deskundigen omzeilt."

Maar Tidmarsh lijkt het daar niet mee eens te zijn.

In plaats van een adviescommissie te vragen om voor of tegen een medicijn tegen de ziekte van Duchenne te stemmen, zei hij bijvoorbeeld dat de FDA er beter aan zou doen als een commissie de beste manier zou onderzoeken om dergelijke medicijnen te evalueren, bijvoorbeeld welke uitkomsten, of eindpunten, gemeten moeten worden. "Is dit eindpunt correct voor de ziekte van Duchenne? Dat is een belangrijke vraag die veel verschillende bedrijven raakt", vertelde hij aan KFF Health News.

FDA-functionaris Vinay Prasad annuleerde een geplande vergadering van de adviescommissie in juli om een ​​Duchenne-medicijn van het biotechbedrijf Capricor Therapeutics te bespreken. De FDA publiceerde later haar afwijzingsbrief, oftewel de "complete response letter", aan Capricor, die vervolgens een eigen antwoordbrief aan de FDA publiceerde. Prasad werd later ontslagen en opnieuw aangenomen met minder bevoegdheden.

Volgens Ramachandran had een vergadering van de adviescommissie de risico's en voordelen van het medicijn in een rustiger, openbaar en minder gepolitiseerd klimaat kunnen bespreken.

De FDA stemt doorgaans in met de stemmen van haar tientallen adviescommissies. Uit een onderzoek uit 2023 bleek dat de FDA instemde met 97% van de 'ja'-stemmen en 67% van de 'nee'-stemmen.

Daarom komen Tidmarsh's opmerkingen "als een complete verrassing", aldus Genevieve Kanter, universitair hoofddocent overheidsbeleid aan de University of Southern California, die commentaar schreef bij de studie. De FDA heeft dit jaar veel vergaderingen uitgesteld, maar "iedereen dacht dat het tijdelijk was, met de overgang en al die ontslagen."

"Een andere theorie is dat deze beslissing strategisch is", zei ze, "omdat het de macht binnen de agentschappen consolideert, zodat je niet langer verantwoording hoeft af te leggen aan externe experts of het publiek."

We willen graag spreken met huidige en voormalige medewerkers van het ministerie van Volksgezondheid en Sociale Zaken of de bijbehorende instanties die vinden dat het publiek de impact van de federale gezondheidsbureaucratie moet begrijpen. Neem contact op met KFF Health News op Signal via (415) 519-8778 of neem hier contact met ons op .