Generium condurrà studi clinici sul farmaco generico per il trattamento dell'ipofosfatasia

L'autorizzazione alla sperimentazione clinica sarà valida fino alla fine del 2025. Un totale di 115 volontari sani prenderanno parte allo studio. GNR-104 è presentato come soluzione per somministrazione sottocutanea al dosaggio di 100 mg/ml.

Come indicato nella voce del Registro statale dei medicinali, Generium ha attirato una sola azienda di San Pietroburgo, X7 Research, come organizzazione che condurrà la ricerca.

Alexion ha registrato Strenzik per la prima volta in Russia nel luglio 2019 e ne ha aggiornato la registrazione all'inizio del 2024. Le regioni hanno iniziato ad acquistare il farmaco nel 2019, mentre il Centro Federale per la Prevenzione e il Trattamento delle Malattie, per le esigenze del fondo statale "Circolo del Bene", lo ha fatto nel giugno 2021. Nel 2024 sono stati indetti 22 bandi di gara per i reparti del fondo, per un totale di circa 5,4 miliardi di rubli.

L'ipofosfatasia è una rara malattia genetica in cui l'attività dell'enzima fosfatasi alcalina tessuto-specifica è ridotta, con conseguente compromissione della mineralizzazione di ossa e denti.

Secondo il sistema SPARK-Interfax, Generium JSC è stata fondata nel 2009 nella regione di Vladimir. Il farmaco Lantesens (nusinersen) del portafoglio dell'operatore, secondo la società di analisi Headway, è tra i primi dieci farmaci con i maggiori volumi di acquisto per il Circle of Good nel 2024. Durante questo periodo, il centro federale ha acquistato Lantesens per un totale di 7,6 miliardi di rubli. Il farmaco è utilizzato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale.

Nel febbraio 2025, l'azienda biotecnologica ha ricevuto l'approvazione per gli studi clinici di fase I-II di un altro farmaco che potrebbe essere incluso nei piani di approvvigionamento del Circle of Good: il farmaco per terapia genica GNR-097 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Secondo le informazioni contenute nel Registro Statale dei Medicinali, gli studi clinici dovrebbero essere completati entro la fine di marzo 2030 e coinvolgeranno 42 pazienti pediatrici affetti da DMD. Dal 2024, il farmaco per terapia genica Elevidis (delandistrogen moxeparvovec) dell'azienda americana Sarepta Therapeutics è stato utilizzato in Russia per il trattamento di questa malattia. Secondo il fondo statale Circle of Good, circa 189 milioni di dollari sono stati stanziati per l'acquisto del farmaco importato nella seconda metà del 2024.