Il ministro della Salute afferma che i finanziamenti per i farmaci per la malattia rara di una bambina della Columbia Britannica sono stati nuovamente negati

Una famiglia di Langford, nella Columbia Britannica, che sperava di allungare la vita della propria bambina affetta da una rara malattia, si è vista nuovamente rifiutare la copertura di farmaci che costano circa 1 milione di dollari all'anno.

Charleigh Pollock, 9 anni, soffre di lipofuscinosi ceroide neuronale di tipo 2, nota anche come CLN2 o malattia di Batten, una rara malattia genetica terminale che provoca molteplici crisi convulsive ogni giorno, provocando infine danni cerebrali.

La madre di Pollock, Jori Fales, afferma di essere "disgustata" dalla decisione di non rinnovare la copertura.

Fales singhiozza in un video sui social media, affermando che c'è stata una "totale mancanza di riguardo" per la vita della figlia di nove anni, affetta dalla malattia di Batten.

Fales ha pubblicato il video pochi istanti dopo che il ministro della Salute della Columbia Britannica Josie Osborne aveva annunciato che non ci sarebbero state modifiche alla decisione di un comitato di esperti secondo cui il farmaco Brineura non aiuta più a rallentare la progressione della malattia di Pollock.

Il nome di Pollock è diventato noto nel 2019, quando la provincia ha annunciato che avrebbe coperto il costo del farmaco da 1 milione di dollari all'anno, somministrato tramite infusione di liquidi nel cervello per rallentare la progressione della CLN2.

Il finanziamento per il farmaco venne approvato quando Pollock aveva tre anni.

Ma Osborne ha affermato che una volta che le funzioni motorie e linguistiche del paziente hanno subito un certo declino, Brineura non rallenta più la progressione della CLN2.

Osborne afferma in una dichiarazione di sapere che l'esito del processo di revisione non è quello che la famiglia di Charleigh Pollock desiderava.

La donna racconta di aver incontrato i genitori di Pollock la settimana scorsa per raccogliere ulteriori informazioni sulla malattia di Batten, che secondo loro non erano state prese in considerazione dal comitato di esperti in malattie rare della Columbia Britannica, che per primo aveva raccomandato di sospendere i finanziamenti per i farmaci della bambina.

Ma la dichiarazione afferma che queste informazioni e molto altro sono stati presi in considerazione dal comitato e la decisione rimane la stessa: il farmaco Brineura non aiuta più a rallentare la progressione della malattia della bambina.

Afferma che il costo non è stato preso in considerazione e che tutte le province si affidano ai criteri clinici raccomandati dall'Agenzia canadese per i farmaci.

Osborne ha affermato che la famiglia di Pollock aveva specificamente segnalato due esperti internazionali sulla malattia di Batten che non erano stati consultati. Ha dichiarato ai giornalisti che il suo ministero ha confermato che la commissione aveva esaminato e valutato otto studi separati condotti da quegli esperti.

"Nel caso di Charleigh, il Ministero può ora confermare che tutte le prove pertinenti presentate dai rappresentanti dei pazienti erano già state prese in considerazione dai comitati di esperti sui farmaci costosi per le malattie rare nel febbraio 2025, quando il medico di Charleigh presentò ricorso contro la decisione di interrompere il trattamento e ebbe l'opportunità di fornire ulteriori informazioni e di incontrarli per discutere del caso", ha affermato Osborne.

Osborne afferma che il comitato "si trova nella posizione estremamente difficile di dover prendere regolarmente decisioni di questo tipo", aggiungendo che è importante che tutti siano trattati equamente.

La bambina è l'unica affetta dalla malattia di Batten nella provincia; in Canada ne sono affette meno di 20.

Osborne ha affermato che nella Columbia Britannica ci sono circa 650 altre persone che ricevono farmaci per malattie rare e "il comitato utilizza lo stesso rigoroso processo" per tutti.

La Columbia Britannica non è l'unica giurisdizione alle prese con questo problema, si legge nella dichiarazione, sottolineando che il Regno Unito ha annunciato che non fornirà più copertura per Brineura ai futuri pazienti affetti dalla malattia di Batten a causa delle limitate prove della sua efficacia a lungo termine.

"Questo è stato uno dei problemi più difficili su cui ho lavorato da quando sono diventato ministro della Salute e prendo molto seriamente il mio ruolo per garantire che la Columbia Britannica disponga di processi di revisione dei farmaci indipendenti, basati sull'evidenza e che trattino le persone in modo equo", ha affermato Osborne nella dichiarazione.

Il ministro ha affermato di essere stata informata dell'esistenza di fondi raccolti in modo indipendente che potrebbero essere utilizzati per acquistare il farmaco privatamente e che Island Health ha contattato la famiglia per discutere di questa opzione.

"Andando avanti, il ministero farà tutto il possibile per sostenerli e sostenere la squadra, in particolare come Charleigh "La famiglia va avanti con la sua decisione e decide se accedere o meno al trattamento che pagherà privatamente", ha affermato Osborne.

Jaspreet Bhatia è il proprietario di Local Pizza, una pizzeria situata nel centro di Victoria che venerdì ha raccolto fondi per Pollock.

Bhatia afferma che il 50 percento dei proventi verrà devoluto alla famiglia Pollock.

Afferma di avere due figli e che "se possiamo fare qualcosa per lei, cercheremo di sostenere la famiglia".

"Come comunità, questo è ciò che facciamo. Ci uniamo quando qualcuno si trova in una situazione difficile. Ci uniamo e offriamo supporto."