Quali tessuti possono essere rigenerati con le cellule staminali?

Una delle caratteristiche specifiche delle cellule staminali è la loro capacità di svilupparsi in qualsiasi tessuto dell'organismo, a seconda del microambiente che le circonda. Ma questa è la teoria. In pratica, i nostri tessuti, o quelli di qualsiasi animale, sono molto complessi. Normalmente, un tessuto non è costituito da un singolo tipo di cellula. Non è qualcosa che si può facilmente isolare dal resto dell'organismo. E questo è il primo problema. Perché una cellula staminale si sviluppi – in biologia chiamiamo questo processo differenziazione – in una cellula specializzata, deve trovarsi in un microambiente specifico che imiti quello in cui si differenzia nell'organismo, e questi microambienti non sono facili da riprodurre.

Ad oggi, l' uso delle cellule staminali per riparare o sostituire i tessuti danneggiati è ancora in fase di ricerca. Uno dei tessuti in cui questa tecnica è stata studiata in modo approfondito è il cuore. Tutti noi che svolgiamo ricerche in questo campo sappiamo che il cuore è molto difficile da rigenerare. Questo perché, come ho detto all'inizio, nel cuore non esiste un solo tipo di cellula; piuttosto, troviamo diversi tipi di cellule con funzioni diverse: cellule muscolari contrattili, cellule che fungono da pacemaker e consentono la conduzione elettrica, cellule che formano i vasi sanguigni, cellule che forniscono supporto strutturale, cellule del sistema nervoso e persino cellule staminali, le cosiddette cellule cardiache residenti. Tutte queste cellule permettono al cuore di svolgere la sua funzione. In altre parole, per riprodurlo in modo sano, avremmo bisogno di una "cellula staminale" in grado di produrre cellule che trasmettono elettricità, cellule che si contraggono, ecc. Esistono così tanti tipi di cellule diverse che, con la tecnologia di cui disponiamo attualmente, non possiamo rigenerare completamente questo tessuto.

E la stessa cosa che accade con il tessuto cardiaco sta accadendo con tutti gli altri tessuti. Sono state condotte enormi ricerche e sono stati compiuti notevoli progressi, consentendoci di applicare cellule staminali e differenziate, e persino derivati ​​di queste cellule, come esosomi e microvescicole. Tutti questi prodotti, e altri come la terapia genica e l'ingegneria tissutale, sono inclusi in quelli che chiamiamo farmaci per terapie avanzate, prodotti che sono stati utilizzati per riparare molti dei tessuti che compongono il corpo, ma con risultati modesti. Un trattamento veramente consolidato – andare dal medico perché si ha una malattia o un infortunio e quel medico può prescrivere un trattamento come il paracetamolo – non è ancora stato raggiunto. È importante capire che nella medicina rigenerativa, come viene chiamata quest'area, stiamo facendo grandi progressi, ma non abbiamo ancora sviluppato tutti i trattamenti consolidati che avremmo voluto.

Attualmente, stiamo facendo piccoli progressi nella riparazione che ci permettono di vedere come diversi tipi di cellule possano contribuire a rigenerare alcuni tessuti. Ma la realtà è ben lontana da ciò che si legge o si sente dire sulle terapie con cellule staminali, che aziende, forse poco etiche, vendono come se fossero possibili.

Ad oggi, esistono solo tre trattamenti di terapia avanzata consolidati: l'uso di condrociti, cellule del legamento corneale e pelle ingegnerizzata. Questi tre prodotti sono consolidati. È anche molto importante capire che stiamo parlando di un farmaco. E come tali, devono essere autorizzati dall'Agenzia Spagnola per i Medicinali. Non sono qualcosa che si può acquistare in farmacia. Ogni volta che uno specialista desidera trattare un paziente con uno di questi prodotti, deve ottenere l'autorizzazione dall'agenzia. Questi trattamenti sono difficili da somministrare, il che significa che i medici che li richiedono devono dimostrare di saperli utilizzare. Lo stesso vale per la produzione/fabbricazione; anche loro devono ottenere l'autorizzazione. L'obiettivo è fornire ai pazienti farmaci che soddisfino i più elevati standard di qualità.

Oltre a questi casi, ci sono anche pazienti che hanno ricevuto questi tipi di farmaci per curare malattie o lesioni perché hanno partecipato a studi clinici. Gli studi clinici sono studi di ricerca condotti per testare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti. E altri li hanno ricevuti nell'ambito di quello che chiamiamo uso compassionevole, ovvero quando si ottiene l'autorizzazione a somministrare a una persona con una malattia che non risponde ad alcun trattamento un farmaco o una terapia non approvati ma già testati in studi clinici.

È vero che quando è iniziata la ricerca sulle cellule staminali, le aspettative erano alte. Sembrava che la medicina rigenerativa sarebbe stata la soluzione a tutto, e che fosse dietro l'angolo. Ma non possiamo vendere fumo. Quello che abbiamo visto nel corso degli anni e in centinaia di progetti di ricerca è che le possibilità sono certamente numerose, ma sono ancora lontane dall'essere consolidate nella pratica clinica quotidiana.

María Eugenia Fernández Santos è direttrice tecnica dell'Unità di produzione di farmaci per terapie avanzate e medicina rigenerativa e del Laboratorio di ricerca traslazionale in cardiologia presso l'Istituto di ricerca sanitaria dell'Ospedale Gregorio Marañón di Madrid.

Coordinamento e redazione: Victoria Toro.

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