Impulsions pour l'approvisionnement pharmaceutique du point de vue du patient
L'agenda pharmaceutique de l'UE prévoit également, entre autres, une participation accrue des patients au processus européen d'approbation des médicaments. Des représentants d'associations de patients seront impliqués au sein du conseil d'administration de l'Agence européenne des médicaments (EMA), du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) et du Comité d'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC).
Heureusement, l'article 143, paragraphe 4a, de la proposition 1 de la Commission prévoyait également le remboursement des frais des représentants des patients participants. Cependant, des divergences subsistent quant au degré de participation. Si les articles 148 et 149 font toujours référence au « droit de vote », le récent amendement stipule simplement que le vote des patients doit être « pris en compte ».
Naturellement, les organisations faîtières européennes de patients, le Forum européen des patients (EPF) et EURORDIS, ont protesté contre une telle réduction. 2 Au-delà de la question superficielle des « droits de vote » à l'EMA, il est cependant fondamentalement nécessaire de clarifier quel concept méthodologique doit être poursuivi en ce qui concerne la participation des patients aux comités de l'EMA.
La participation pourrait être une sorte de « participation citoyenne » afin de garantir à l’EMA qu’un certain risque résiduel est toujours acceptable pendant le processus d’approbation sur la base de preuves qui peuvent ne pas être entièrement fiables.
Les représentants des patients devraient alors se demander si l'accès plus rapide à une innovation ou la prévention des risques résiduels doit être le principe directeur des décisions d'approbation. En Allemagne, la participation des patients est moins considérée comme une source de légitimité des décisions que comme une source d'information pour l'évaluation scientifique. Clarifier les préférences des patients, différencier les sous-populations et comprendre la situation sanitaire réelle sont des éléments de connaissance importants, méthodologiquement requis pour toute évaluation de médicament, y compris l'approbation.
Dans le domaine de l'évaluation des bénéfices des médicaments, il est évident que le point de vue du patient ne vise pas uniquement à qualifier un résultat d'évaluation d'« acceptable » ou « inacceptable ». Il s'agit plutôt d'enrichir le processus de collecte de connaissances dans le cadre de la procédure d'ETS grâce à l'expertise du patient. Il est donc logique qu'une formation à la méthodologie des processus d'ETS soit une offre standard pour les représentants des patients au sein du Comité mixte fédéral (G-BA) en Allemagne. Un droit qualitatif à participer aux consultations n'est en aucun cas inefficace dans un tel contexte.
En revanche, les représentants des patients à la Haute Autorité de Santé (HAS) française disposent naturellement d'un droit de vote, mais ils manquent malheureusement de soutien professionnel. Concernant l'EMA, il est donc important de se demander : existe-t-il une approche méthodologique expliquant pourquoi et dans quel but les représentants des patients devraient être impliqués ?
La clarification de cette question aura également un impact sur la conception future de la procédure européenne d’évaluation des bénéfices des médicaments.
Selon les plans de la Commission européenne, la base de données de participation des patients de l'EMA servira simplement à identifier les représentants des patients pour le processus d'ETS de l'UE. L'expertise professionnelle des personnes consultées ne semble pas particulièrement importante. Elle ne semble pas non plus refléter le fait que la participation aux procédures d'approbation n'est pas synonyme de participation aux procédures d'évaluation des bénéfices. En tout état de cause, aucune formation à la méthodologie des ETS n'est prévue.
On peut supposer que la participation des patients est davantage perçue ici comme une source de légitimité que comme une source de connaissances. Il est toutefois possible de proposer au secrétariat du groupe de coordination des représentants qualifiés de patients allemands pour participer au processus d'ETS de l'UE. Ce droit est accordé aux organismes nationaux de coordination en vertu de l'article 83 du règlement (UE) n° 536/2014.
Curieusement, il ne s'agit pas du Comité mixte fédéral (G-BA), mais de l'Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM). Bien que le BfArM ne soit généralement pas impliqué dans l'évaluation des bénéfices des médicaments, il serait très utile d'améliorer ainsi les possibilités de participation des représentants locaux des patients au niveau européen.
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1 Commission européenne : Résolution législative du Parlement européen du 10 avril 2024 sur la proposition de règlement du Parlement européen et du Conseil établissant des procédures de l'Union pour l'autorisation et la surveillance des médicaments à usage humain et établissant les règles régissant l'Agence européenne des médicaments, modifiant le règlement (CE) n° 1394/2007 et le règlement (UE) n° 536/2014 et abrogeant le règlement (CE) n° 726/2004, le règlement (CE) n° 141/2000 et le règlement (CE) n° 1901/2006 (COM(2023)0193 – C9-0144/2023 – 2023/0131(COD)) https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2024-0221_FR.html#title2 [consulté le 24 avril 2025]
2 Déclaration commune : La valeur ajoutée d’une implication significative des patients au niveau de l’EMA - EPF EURORDIS. https://www.eurordis.org/epf-eurordis-joint-statement-patient-involvement/ [consulté le 24 avril 2025]
3 Règlement (UE) n° 536/2014 du Parlement européen et du Conseil du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain, et abrogeant la directive 2001/20/CE https://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536 [consulté le 24 avril 2025]
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