Tras la aprobación de la FDA, el rival de BridgeBio del exitoso fármaco de Pfizer obtiene la aprobación europea

BridgeBio Pharma ha recibido la aprobación europea para un fármaco que trata la miocardiopatía derivada de una enfermedad metabólica rara, lo que fortalece la posición de la empresa biotecnológica para ganar participación de mercado al exitoso fármaco de Pfizer que actualmente es el tratamiento estándar.

La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización a la acoramidis, que BridgeBio ha desarrollado como tratamiento para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad en la que una mutación genética da lugar a versiones anormales de la proteína hepática transtiretina (TTR). Las proteínas mal plegadas pueden provocar problemas nerviosos y cardíacos. La acoramidis de BridgeBio, que se comercializará en Europa como Beyonttra, es una pequeña molécula diseñada para estabilizar la TTR y tratar la miocardiopatía causada por la enfermedad. La empresa de biotecnología sostiene que su fármaco es un estabilizador mejor que los comercializados por Pfizer. Para 2024, Pfizer informó de 3.300 millones de dólares en ingresos procedentes de su familia Vyndaqel de estabilizadores de TTR, un aumento del 36% en comparación con 2023.

La FDA aprobó el fármaco BridgeBio TTR el pasado mes de noviembre y se comercializa en Estados Unidos con la marca Attruby. En una actualización de recetas incluida en su informe de resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo de 2024 , BridgeBio dijo que, al 17 de febrero, 516 prescriptores únicos habían escrito 1.028 recetas para pacientes únicos para el fármaco desde la aprobación en Estados Unidos. Se trata de un aumento con respecto a lo que la empresa informó el mes pasado durante la Conferencia anual de atención sanitaria de JP Morgan el mes pasado, lo que, según Leerink Partners, indica una base de prescriptores en expansión.

En Europa, el fármaco BridgeBio será comercializado por Bayer según los términos de un acuerdo firmado el año pasado. BridgeBio está en condiciones de recibir pagos por hitos y regalías por las ventas. El primer pago es de 75 millones de dólares por la aprobación europea.

A continuación se presenta un resumen de otros desarrollos regulatorios recientes:

Más aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras

—La FDA aprobó el medicamento quenodiol de Mirum Pharmaceuticals , con el nombre comercial Ctexli, para el tratamiento de la xatomatosis cerebrotendinosa (CTX), una enfermedad poco común que provoca depósitos de lípidos. Este trastorno metabólico genético provoca niveles deficientes de una enzima importante para descomponer las grasas. El quenodiol es un ácido biliar humano natural. Con el nombre comercial Chenodal, el quenodiol se ha comercializado para el tratamiento de los cálculos biliares, pero se ha utilizado fuera de etiqueta como tratamiento para la CTX. La nueva aprobación de la FDA convierte a Ctexli en el primer tratamiento aprobado por la FDA para la CTX. Mirum adquirió el medicamento de Travere Therapeutics en 2023.

—La Comisión Europea aprobó Livdelzi , un fármaco de Gilead Sciences desarrollado para la colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad hepática poco frecuente. La autorización de comercialización condicional cubre el uso de la píldora diaria en combinación con ácido ursodesoxicólico, un fármaco más antiguo que es el tratamiento estándar para la CBP. La decisión europea sobre Livdelzi sigue a la aprobación de la FDA del fármaco en agosto pasado . Livdelzi proviene de la adquisición de Cymabay Therapeutics por parte de Gilead por 4.300 millones de dólares el año pasado.

—La FDA aprobó el fármaco Gomekli de SpringWorks Therapeutics como tratamiento para tumores causados ​​por el trastorno genético poco común neurofibromatosis tipo 1 (NF1). La aprobación cubre el tratamiento de estos tumores tanto en adultos como en niños. Esto supone una ventaja con respecto a Koselugo de AstraZeneca, que solo está aprobado para el tratamiento de pacientes pediátricos con NF1.

—El garadacimab de CSL recibió aprobaciones en Europa y Japón para el tratamiento de adultos y adolescentes de 12 años o más que padecen angioedema hereditario (AEH). Esta enfermedad poco común provoca ataques de hinchazón en el tejido debajo de la piel. Esta hinchazón puede cerrar las vías respiratorias, lo que pone al paciente en riesgo de muerte. El fármaco de CSL, de marca Andembry, es un anticuerpo diseñado para inhibir el factor XII activado, una proteína que inicia la cascada de eventos que conducen a ataques de hinchazón impredecibles por AEH. Andembry todavía está bajo revisión regulatoria en los EE. UU., Canadá y Suiza.

—Evrysdi, un fármaco comercializado por Roche para la enfermedad rara atrofia muscular espinal, ahora está aprobado en una formulación de comprimidos . El producto, que fue desarrollado inicialmente por PTC Therapeutics y luego se asoció con Roche, fue aprobado por primera vez en 2020 como un líquido administrado a través de una jeringa oral o mediante una sonda de alimentación. La formulación líquida debe refrigerarse y mantenerse alejada de la luz. El nuevo comprimido de Evrysdi ofrece a los pacientes una opción de dosificación más sencilla que se puede almacenar a temperatura ambiente.

Aprobaciones de medicamentos contra el cáncer

—Welireg de Merck ya está aprobado en Europa como tratamiento para adultos con enfermedad de von Hillel-Lindau (VHL), un trastorno genético poco común que causa tumores benignos en el cuerpo que pueden volverse cancerosos. La aprobación condicional de la Comisión Europea cubre a los pacientes cuyo VHL no es apto para cirugía y requiere terapia para carcinoma de células renales, hemangioblastomas del sistema nervioso central o tumores neuroendocrinos pancreáticos. La decisión de la comisión también cubre el tratamiento de adultos con carcinoma de células renales de células claras avanzado que ha progresado después de dos o más líneas de terapia. Welireg es una píldora que se toma una vez al día diseñada para bloquear HIF-2 alfa, inhibiendo la capacidad de esta proteína de contribuir a la progresión del cáncer. La FDA aprobó Welireg en 2021 .

—La FDA aprobó Romvimza, un fármaco de Ono Pharmaceutical para el tumor de células gigantes tenosinoviales (TGCT). El fármaco, que llegó a Ono a través de la adquisición en 2024 de su desarrollador, Deciphera Pharmaceuticals , ofrece una dosificación más conveniente y un menor riesgo de toxicidad hepática en comparación con Turalio, un fármaco de Daiichi Sankyo que fue la primera terapia sistémica aprobada para el TGCT.

—Datroway, un anticuerpo conjugado con fármaco (ADC) dirigido a TROP-2 de los socios AstraZeneca y Daiichi Sankyo, obtuvo la aprobación de la FDA para el tratamiento del cáncer de mama avanzado e irresecable clasificado como HR positivo y HER2 negativo. Competirá con Trodelvy, el ADC dirigido a TROP-2 de Gilead Sciences que ya está aprobado para la misma indicación.

—Symbravo de Axsome Therapeutics obtuvo la aprobación de la FDA para el tratamiento agudo de la migraña con o sin aura en adultos. El comprimido combina dos compuestos que actúan sobre múltiples vías que provocan un ataque de migraña. Symbravo está elaborado con la tecnología patentada de Axsome, que permite que el fármaco alcance más rápidamente la concentración máxima en la sangre y mantenga una vida media prolongada. La etiqueta de Symbravo lleva una advertencia de recuadro negro sobre los riesgos cardiovasculares y gastrointestinales. La aprobación marca el regreso del fármaco, que recibió una carta de respuesta completa de la FDA en 2022 debido a problemas de fabricación.

—Foundation Medicine recibió la aprobación de la FDA para FoundationOne CDx como diagnóstico complementario para el medicamento contra el cáncer cerebral Ojemda. La prueba detecta la mutación BRAF V600 que aborda el medicamento, desarrollado por Day One Biotherapeutics. La FDA aprobó Ojemda en abril pasado como tratamiento para casos avanzados de glioma pediátrico de bajo grado .

—Adcetris, un conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) desarrollado por Seagen, subsidiaria de Pfizer, agregó a su etiqueta el tratamiento de casos avanzados de linfoma difuso de células B grandes (DLBCL). La nueva aprobación cubre el uso del fármaco en combinación con los medicamentos contra el cáncer Revlimid y Rituxan. La nueva aprobación de la FDA se basa en los resultados de la fase 3 que muestran que el régimen Adcetris condujo a una reducción del 37% en el riesgo de muerte en comparación con Revlimid, Rituxan y un placebo.

Adcetris fue aprobado por primera vez en 2011 para el linfoma de Hodgkin y el linfoma anaplásico de células grandes sistémico. El fármaco cuenta ahora con ocho aprobaciones de la FDA para el cáncer. Pfizer tiene los derechos del fármaco en los EE. UU. y Canadá; Takeda Pharmaceutical tiene los derechos del producto en el resto del mundo.

—El exitoso fármaco contra el cáncer Calquence de AstraZeneca, aprobado por primera vez en 2017 para tratar el linfoma de células del manto avanzado después de al menos una línea de terapia previa, ahora está aprobado como tratamiento de primera línea para este cáncer de sangre poco común y agresivo . El fármaco, un inhibidor de BTK, es el primero de su clase aprobado como tratamiento de primera línea para el linfoma de células del manto.

—El fármaco contra el cáncer de Amgen, Lumakras, amplió su aprobación por parte de la FDA al cáncer colorrectal metastásico que es positivo para la mutación KRAS G12c y que también no responde o es resistente a la quimioterapia. La aprobación regulatoria en esta indicación cubre el uso de la píldora diaria en combinación con Vectibix, un fármaco de anticuerpos de Amgen aprobado para el cáncer colorrectal. Lumakras fue aprobado inicialmente en 2022 como tratamiento para el cáncer de pulmón de células no pequeñas impulsado por la mutación KRAS G12C.

Aprobaciones en Inmunología

—El fármaco Nemluvio de Galderma recibió la aprobación de la Comisión Europea como tratamiento para los trastornos inflamatorios de la piel, la dermatitis atópica y el prurigo nodular. La inyección mensual es un anticuerpo diseñado para bloquear la señalización de IL-31. La FDA aprobó el Nemluvio para el prurigo nodular y la dermatitis atópica el año pasado.

—Omvoh, un fármaco biológico de Eli Lilly aprobado por primera vez en 2023 como tratamiento para la colitis ulcerosa, añadió a su etiqueta la enfermedad de Crohn de moderada a gravemente activa . El fármaco es un anticuerpo que ataca a IL-23p19, una proteína que contribuye a la inflamación gastrointestinal. Actualmente, se están revisando las solicitudes de autorización para el tratamiento de la enfermedad de Crohn en Europa y Japón. En el caso de la colitis ulcerosa, el fármaco está aprobado en 44 países.

—Palforzia, una inmunoterapia para la alergia al maní comercializada por Stallergenes Greer, amplió los usos aprobados del producto en Europa para incluir el tratamiento de niños de 1 a 3 años . La aprobación inicial de Palforzia cubría a niños de 4 a 17 años. La nueva aprobación en Europa llega unos seis meses después de que la terapia obtuviera una decisión regulatoria similar de la FDA . Stallergenes Greer, de propiedad privada, agregó Palforzia a su cartera de productos para la alergia a través de un acuerdo de 2023 con Nestlé .

Aprobaciones para medicamentos neurológicos y analgésicos

—Supernus Pharmaceuticals recibió la aprobación de la FDA para Onapgo, un producto combinado de medicamento y dispositivo que administra continuamente el fármaco apomorfina para tratar los episodios de inactividad que experimentan los pacientes con enfermedad de Parkinson. Onapgo se suma a la línea de medicamentos de Supernus para el Parkinson que incluye Apokyn, un producto en forma de pluma que administra apomorfina, y Gocovri, una cápsula aprobada para tratar la discinesia y los episodios de inactividad en pacientes con enfermedad de Parkinson.

— El fármaco no opioide Journavx de Vertex Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de la FDA como el primer tratamiento de su clase para el dolor agudo de moderado a severo en adultos. La pastilla, que se toma dos veces al día, actúa sobre NaV1.8, una vía del sistema nervioso periférico. Al detener las señales de dolor en la periferia antes de que lleguen al cerebro, los fármacos de esta clase tienen como objetivo evitar los riesgos de adicción que plantean los opioides, que atacan a objetivos en el cerebro.

—La FDA aprobó Spravato de Johnson & Johnson como monoterapia para adultos con depresión resistente al tratamiento. La aprobación inicial del medicamento en aerosol nasal en 2019 contemplaba su uso en combinación con un antidepresivo oral para la depresión resistente al tratamiento en adultos.

Aprobaciones de vacunas

—Bavarian Nordic recibió la aprobación de la FDA para su vacuna contra el chikungunya con partículas similares a virus , que se comercializará bajo la marca Vimkunya. La aprobación de la FDA cubre el uso de la vacuna en personas de 12 años o más. Ese es un rango más amplio que el de Ixchiq de Valneva , que se convirtió en la primera vacuna contra el chikungunya aprobada por la FDA en 2023. Ixchiq está indicada para su uso en personas de 18 años o más. La nueva aprobación de Bavarian Nordic estuvo acompañada de un vale de revisión prioritaria de enfermedades tropicales, que la empresa dijo que planea vender.

—La FDA aprobó una vacuna de GSK que cubre cinco grupos de bacterias que causan la enfermedad meningocócica para su uso en personas de entre 10 y 25 años. La vacuna, cuyo nombre comercial es Penmenvy, combina componentes de dos vacunas meningocócicas de GSK ya disponibles, Bexsero y Menveo. Penmenvy competirá ahora con Penbraya de Pfizer, que también cubre cinco grupos bacterianos . Ambas vacunas se administran en dos inyecciones intramusculares con seis meses de diferencia.

—Una vacuna contra la COVID-19 desarrollada por los socios Arcturus Therapeutics y CSL ya está aprobada en Europa . La vacuna, cuyo nombre comercial es Kostaive, emplea ARN autoamplificado. A diferencia de las vacunas de ARNm tradicionales, las vacunas de ARN autoamplificado le ordenan al cuerpo que produzca más ARNm y proteínas para estimular la respuesta inmunitaria.

Kostaive fue desarrollado originalmente por Arcturus. En 2022, CSL pagó 200 millones de dólares por adelantado para colaborar en la vacuna. Según los términos del acuerdo, Arcturus es responsable de las presentaciones regulatorias en los EE. UU. y Europa, así como de la I+D de las vacunas candidatas de próxima generación. La subsidiaria de CSL, Seqirus, lidera el resto de la I+D en materia de Covid-19, influenza y otros campos.

Más aprobaciones regulatorias

—Izervay, un fármaco para la atrofia geográfica comercializado por Astellas Pharma, ahora está aprobado para una dosificación más prolongada . La aprobación inicial del producto en 2023 permitía administrar la inyección ocular una vez al mes durante un máximo de 12 meses . La nueva aprobación elimina la restricción de 12 meses. Sin embargo, el producto de Astellas no recibió la aprobación de la FDA para su administración cada dos meses. Esa flexibilidad adicional lo habría puesto a la par con el fármaco para la atrofia geográfica Syfovre de Apellis Pharmaceuticals, que está aprobado para una dosificación mensual y cada dos meses .

—El fármaco Ozempic de Novo Nordisk ya está aprobado para el tratamiento de la enfermedad renal crónica en pacientes con diabetes tipo 2. El fármaco de gran éxito fue aprobado inicialmente para la diabetes tipo 2, que es un factor de riesgo de la enfermedad renal crónica. En el estudio fundamental que respalda la última aprobación regulatoria, Ozempic provocó una reducción del 24 % en las complicaciones de la enfermedad renal en comparación con un placebo.

—La combinación de los antibióticos aztreonam y avibactam de AbbVie recibió la aprobación de la FDA para el tratamiento de infecciones intraabdominales complicadas, lo que brinda a los médicos otra herramienta para abordar la resistencia a los antimicrobianos. La terapia, que se comercializará bajo la marca Emblaveo, está indicada para su uso en combinación con Flagyl, un antibiótico de Pfizer. Emblaveo se desarrolló en asociación con Pfizer. AbbVie tiene los derechos de comercialización del fármaco en los EE. UU. y Canadá; Pfizer es responsable de la comercialización del antibiótico en el resto del mundo.

Retenciones clínicas y reveses regulatorios

—La FDA envió a Harmony Biosciences una carta de rechazo a presentar una solicitud de comercialización de pitolistant, un fármaco que la empresa de biotecnología pretende comercializar como tratamiento para la somnolencia diurna excesiva en adultos con hipersomnia idiopática. En un estudio de retirada de fase 3, la tableta de una toma diaria no alcanzó significación estadística en comparación con el placebo. La empresa de biotecnología dijo que un estudio de registro de fase 3 en hipersomnia idiopática está en camino de comenzar en el cuarto trimestre de este año. Pitolistant ya está disponible como tratamiento para la somnolencia diurna excesiva o cataplejía en adultos con narcolepsia, comercializado como Wakix en esta indicación.

—La FDA ha suspendido los ensayos clínicos de la fase 3 de la vacuna candidata contra el norovirus de dos temporadas de Moderna, mRNA-1403. La compañía dijo que la suspensión de los ensayos clínicos se debe a un solo informe de síndrome de Guillain-Barré, daño a los nervios que puede ser una complicación de las vacunas. El evento adverso está bajo investigación. La compañía no espera que la suspensión clínica afecte el cronograma de lectura de los resultados del ensayo en el hemisferio norte, donde el estudio ya tiene todos los inscritos. El momento de la lectura de los datos dependerá de la acumulación de casos. Se está preparando la inscripción para la segunda temporada en el hemisferio sur.

—La FDA suspendió la autorización clínica de Ebvallo, un tratamiento para casos avanzados de enfermedad linfoproliferativa posterior al trasplante con virus de Epstein-Barr. La suspensión se produjo días después de que la FDA rechazara la inmunoterapia debido a los hallazgos de una inspección de una planta de fabricación de terceros. La empresa dijo que la suspensión clínica de Ebvallo se relaciona con los problemas señalados en la carta de respuesta completa. Ebvallo, que se fabrica mediante la ingeniería de células T de donantes sanos, fue aprobado en Europa en 2022 .

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